血栓闭塞性脉管炎是一种因吸烟或从其他来源（比如无烟烟草制品）摄入尼古丁而引起的罕见病，会导致患者手臂或腿部小血管阻塞。这将减少流向相应区域的血液，造成疼痛、皮肤溃疡和最终经常导致坏疽甚至截肢的严重组织损伤。血栓闭塞性脉管炎主要影响年轻或中年吸烟者。

生物制药公司AntidoteTherapeutics致力于开发新型尼古丁阻断疗法，以治疗因尼古丁引起或恶化的疾病。该公司近日宣布：FDA授予其完全人源化抗尼古丁单克隆抗体ATI-1013治疗血栓闭塞性脉管炎（Buerger’sDisease）的孤儿药资格认定。

“吸烟引发血栓闭塞性脉管炎的机制尚不明确，但尼古丁在这种血管疾病的发生与发展中起着最重要的作用，”西奈山医院伊坎医学院（Icahn School of Medicine at Mount Sinai Hospital）Jeffrey W. Olin教授说，“虽然有些患者可以戒烟或使用其他形式的烟草，但许多患者无法做到，因此能够阻断尼古丁影响的人单抗可能成为该病治疗的重大进展。”

ATI-1013是一种中和血液中尼古丁的专有化合物。动物研究表明，在注射尼古丁后，ATI-1013可以阻断尼古丁引起的血压升高并使大脑中的尼古丁含量降低90%以上，同时减少尼古丁对血管收缩的外周效应。ATI-1013的部分研发资金来源于NIH国家药物滥用研究所（NIDA）拨款。

“目前还没有获批用于治疗血栓闭塞性脉管炎这一独特且严重外周动脉疾病的疗法，”Antidote Therapeutics公司总裁兼首席执行官Matthew Kalnik博士说，“获得FDA的孤儿药资格认定是一个重要的里程碑，我们非常高兴。”

孤儿药法案授予那些用于安全而有效地治疗、诊断或预防罕见病（美国患者数量少于20万的疾病）的药物或者生物制剂孤儿药资格认定。该认定可为药品开发者提供一些激励措施，包括药物获得FDA批准后长达7年的市场独占权，处方药使用费用减免以及合格临床试验费用的税务抵免。

外文：Antidote Therapeutics Receives Orphan Drug Designation for ATI-1013 for the Treatment of Buerger’s Disease