美国神经外科医生协会（American Association of Neurological Surgeons）的资料显示，胶质母细胞瘤（glioblastoma，GBM）是一种毁灭性脑癌，通常会在确诊后15个月内导致患者死亡。作为一种极其致命的脑恶性肿瘤，GBM由胶质细胞（星形胶质细胞和少突胶质细胞）发展而来，迅速生长并广泛扩散到临近脑组织中。

GBM在世界卫生组织（WHO）脑肿瘤分级系统中被列为4级即最高等级。GBM的发病率为2-3/10万成人。美国脑肿瘤协会（American Brain Tumor Association）报告，GBM占全部脑瘤的15%，占全部神经胶质瘤的56%，是所有恶性肿瘤中病例最多的，预计2018年将有12 760新病例。

尽管几十年来神经影像学、神经外科、化疗和放疗等方面已经取得了进展，但GBM患者只能获得轻微的改善，预后依然不佳。中位生存期为14.6个月，2年生存率为30%。只有大约5%的GBM患者能够生存超过36个月。

MediciNova公司（MediciNova,Inc.）前不久宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予MN-166（异丁司特）作为替莫唑胺辅助疗法治疗GBM的孤儿药资格认定。

MediciNova公司总裁兼首席执行官Yuichi Iwaki博士评论道：“FDA授予MN-166作为替莫唑胺辅助疗法治疗GBM的孤儿药资格认定让我们非常高兴。GBM是一种罕见癌症，复发率较高而且预后不佳。”

获得FDA孤儿药资格认定的药物如果得到FDA批准用于治疗相应罕见病，那么将拥有7年的市场独占权。在美国，患者数量少于20万或者虽然患者数量多于20万但预计无法覆盖药物开发和销售费用的疾病属于罕见病，而孤儿药认定项目将为那些安全、有效地治疗、诊断或预防这些罕见病的药物和生物制剂提供孤儿状态。

关于MN-166（异丁司特）

MN-166自1989年以来一直在日本和韩国销售，治疗中风后并发症和支气管哮喘MediciNova公司正在开发MN-166用于治疗进展型多发性硬化和其他神经疾病，比如ALS和物质滥用/成瘾。MN-166是一种首创、口服生物可用的小分子磷酸二酯酶（PDE）-4和 -10抑制剂和巨噬细胞迁移抑制因子（MIF）抑制剂，能够抑制促炎性细胞因子并促进神经营养因子。激活的神经胶质细胞在某些神经疾病中扮演重要角色，而MN-166能够使这些细胞衰弱。异丁司特的抗神经炎症和神经保护作用已经在临床前和临床研究结果中得到证实，并为其对神经退行性疾病（比如进展型多发性硬化和ALS）、物质滥用/成瘾和慢性神经性疼痛等疾病的疗法效用提供了基本原理。MediciNova公司拥有的专利组合覆盖使用MN-166治疗多种疾病，包括进展型多发性硬化、ALS和药物成瘾。

外文：MediciNova Announces FDA Grants Orphan Drug Designation to MN-166 (ibudilast) for Glioblastoma