Eidos疗法公司（Eidos Therapeutics, Inc.）是一家临床阶段生物制药公司，专注于解决转甲状腺素蛋白（TRR）淀粉样变性（ATRR）巨大和不断增长的未满足需求，该公司近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予其候选产品AG10治疗ATTR的孤儿药资格认定。

TTR通常作为四聚体（一种四部分构成的分子）在血液中循环，但在ATTR中，四聚体会失去稳定性并分解为单个单体，聚合成淀粉样原纤维。Eidos公司的领先候选产品AG10被设计为通过稳定血液中四聚体的TTR而靶向ATTR的源头。Eidos公司正在研究AG10用于治疗进行性致命的ATTR心肌病（ATTR-CM）和ATTR多发性神经病（ATTR-PN）。公司计划2019年上半年发起治疗这些适应证的3期研究。

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“获得治疗ATTR的孤儿药资格认定，是领先候选产品AG10和我们公司向前迈出的重要一步，”Eidos公司总裁兼首席医疗官Jonathan Fox博士说，“我们相信，AG10在成为ATTR患者疾病修饰疗法方面颇具潜力，而孤儿药地位将帮助我们尽可能快地开发它。”

孤儿药资格认定授予的是那些用于治疗罕见病（美国患者数量少于20万的疾病）的药物，为这些药物的开发提供激励和支持，包括批准上市后7年的市场独占权，豁免FDA申请用户费用，和对合格临床试验费用的税收抵免。

关于AG10

AG10是一种研究性、口服给药的小分子，设计为强力稳定四聚体TTR，从源头阻断导致ATTR的一系列分子事件。AG10目前正在进行一项治疗ATTR心肌病患者的2期临床试验，预计将在2018年底前报告顶线结果。

外文：FDA GRANTS ORPHAN DRUG DESIGNATION TO EIDOS THERAPEUTICS’ PRODUCT CANDIDATE, AG10, FOR TREATMENT OF TRANSTHYRETIN AMYLOIDOSIS