美国食品与药物管理局（FDA）近日授予Myelo Therapeutics GmbH公司Myelo001治疗急性放射综合征（acute radiation syndrome， ARS）的孤儿药资格认定。ARS是一种罕见病，通常表现为暴露于异常高电离辐射后出现一系列致命的症状。

临床前和临床试验均表明，口服Myelo001可有效减少化疗和放疗所导致的造血系统症状。临床研究以及全面的慢性毒理学和安全性研究也再次肯定了这种药物卓越的安全性。

Myelo001在一项随机、双盲、安慰剂对照的2a期临床试验中进行了测试，用于减少乳腺癌患者接受辅助化疗或新辅助化疗后中性粒细胞减少症的发生。这项研究结果发表于2018年春季。除此之外，Myelo001也正被研究用于治疗化疗诱导的血小板减少症。

Myelo Therapeutics公司表示：“研究发现，Myelo001可诱导未成熟髓系前体细胞的分化。其药效取决于两个因素，一是保护细胞抑制治疗后的早期未成熟中性粒细胞，二是中性粒细胞更活跃的成熟。”

ARS的特征为高水平辐射暴露后出现的急性症状。这些辐射暴露通常由核事故或袭击造成。ARS可导致一系列严重的健康问题，包括死亡。因此，美国政府鼓励开发新药以预防或治疗ARS。

ARS疗法有资格作为医学防护措施（medical countermeasures，MCMs）产品由FDA直接监管。MCMs主要用于由生物、化学或放射/核材料引起的潜在突发公共卫生事件中。

由于在测试过程中受试者必须暴露于高水平辐射，而在人群中测试为放射及核威胁所开发的MCMs是不合伦理或不可行的。因此，FDA可能基于良好对照的非临床研究而批准此类疗法。

外文标题:Orphan Drug Designation Granted to Myelo001 for Treatment of Acute Radiation Syndrome