美国食品与药物管理局（FDA）日前宣布：将在未来4年内为12项新的临床试验提供总额超过1800万美金的研究拨款，以强化罕见病患者医药产品的开发。这些新的拨款将授予全美学术界和产业界的主要研发者。
“为罕见病开发治疗方法格外具有挑战性。某些非常罕见的疾病的患者数量往往很少，新疗法的市场非常有限，因此在这些研究中投入的资源更是少之又少，”FDA局长Scott Gottlieb博士说道，“FDA致力于尽其所能持续促进为罕见病患者开发更多的治疗方法，甚至潜在治愈方法。新的科学进展为这些潜在疗法的研发提供了更多的机会。高效的监管，对产品开发的适当激励，以及来自患者、医护人员和研究人员的长期支持，为我们带来了前所未有的追求那些科学进展的更多的机会。
35年来，FDA一直在为那些潜在改变罕见病患者生活的疗法临床试验提供急需的经济支持。这些资金主要用于支持为尚无有效疗法的罕见病开展的早期研发活动。通过提供种子资金，这些FDA拨款使得研究者们能够证实重要的假设。同时，这些拨款也为一些有发展前景的项目提供了重要认可，最终帮助研究者们吸引后续投资。”
FDA通过由国会资助的孤儿产品临床试验拨款项目（Orphan Products Clinical Trials Grants Program）来发放资金，鼓励罕见病相关药品、生物制剂、医疗设备或者医疗食品的临床研发。这些资金将用于评估罕见病产品安全性和有效性的临床研究，以完成或者大大加快FDA对相应药物的审批。拨款申请由超过100位罕见病专家进行科学和技术价值的审查评估，这些专家包括来自学术界、美国国立卫生研究院（NIH）以及FDA的代表。
拨款获得者、首席研究员和大致资助金额按字母顺序排列如下：
1. Alkeus Pharmaceuticals公司（马萨诸塞州坎布里奇），Leonide Saad，ALK-001治疗Stargardt病（Stargardt disease）的2期研究——4年共175万美元
2. 亚利桑那州立大学-坦佩校区（亚利桑那州坦佩），Keith Lindor，口服万古霉素治疗原发性硬化性胆管炎（primary sclerosing cholangitis）的2期研究——4年共200万美元
3. Cedars-Sinai医疗中心（洛杉矶），Shlomo Melmed，Seliciclib（选择性周期蛋白依赖性激酶抑制剂）治疗库欣病（Cushing disease）的2期研究——4年共200万美元
4. 纽约哥伦比亚大学（纽约），Yvonne Saenger，Talimogene laherparepvec（溶瘤病毒）治疗晚期胰腺癌（advanced pancreatic cancer）的1期研究——3年共75万美元
5. 埃默里大学（亚特兰大），Eric Sorscher，Ad/PNP氟达拉滨治疗头颈部鳞状细胞癌（head and neck squamous cell carcinoma）的1/2期研究——3年共150万美元
6. Fibrocell Technologies公司（宾夕法尼亚州埃克斯顿），John Maslowski，基因修饰的离体自体成纤维细胞治疗营养不良性大疱性表皮松解症（dystrophic epidermolysis bullosa）的1/2期研究——4年共150万美元
7. 约翰·霍普金斯大学（巴尔的摩），Amy Dezern，CD8减少型T细胞治疗骨髓增生异常综合征（myelodysplastic syndrome）或急性髓性白血病（acute myeloid leukemia）的1/2期研究——3年共75万美元
8. Oncolmmune公司（马里兰州罗克维尔），Yang Liu，CD24Fc预防移植物抗宿主病（graft versus host disease）的2b期研究——4年共200万美元
9. Patagonia Pharmaceuticals公司（新泽西州伍德克利夫湖），Zachary Rome，PAT-001（异维A酸）治疗先天性鱼鳞病（congenital ichthyosis）的2期研究——3年共150万美元
10. 总医院公司（波士顿），Stephanie Seminara，Kisspeptin治疗多巴胺激动剂不耐受性高催乳素血症（dopamine agonist intolerant hyperprolactinemia）的2期研究——4年共140万美元
11. 明尼苏达大学（明尼阿波利斯），Kyriakie Sarafoglou，皮下氢化可的松输液泵治疗先天性肾上腺增生症（congenital adrenal hyperplasia）的2a期研究——3年共140万美元
12. 北卡罗来纳大学教堂山分校（北卡罗来纳州教堂山），Matthew Laughon，西地那非预防支气管肺发育不良（bronchopulmonary dysplasia）的2期研究——4年共200万美元
“自1983年创立以来，孤儿产品临床试验拨款项目已经为600余项新的临床研究提供了超过4亿美元的资助，”FDA孤儿产品开发办公室代理主任Debra Lewis说，“我们很高兴看到我们的拨款项目受到了广泛关注，并且十分乐意为目前少有甚至没有治疗选项的各种罕见病研究提供支持。”
1/3（33％）的新拨款旨在通过招募罕见癌症患者来加快癌症研究进程，包括晚期胰腺癌、头颈部鳞状细胞癌、骨髓增生异常综合征和急性髓性白血病。另有25％的新拨款用于罕见内分泌疾病的新药评估，包括库欣病、多巴胺激动剂不耐受性高催乳素血症和先天性肾上腺增生症等。另有一项研究着眼于解决原发性硬化性胆管炎（一种罕见、慢性和潜在严重的胆管疾病）的未满足需求。
大约42％的拨款用于资助针对各种儿童罕见病的研究，其招募对象包括儿童和青少年，比如Stargardt病，一种导致引起进行性视力丧失的青少年遗传性眼病；营养不良性大疱性表皮松解症，一种造成皮肤脆弱并导致痛性水疱的遗传病；以及支气管肺发育不良，一种累及婴儿的严重肺部疾病。
到目前为止，该项目拨款资金支持的研究已经使得超过60种孤儿药获批上市。最近由该项目所资助研究支持的获批产品中有两项值得关注，一个是多重耐药性人类免疫缺陷病毒1型（HIV-1）成人感染者急需的治疗产品，另一个是减少成人和儿童镰状细胞病（sickle cell disease）患者急性并发症的产品。
FDA目前还支持着6项针对罕见病自然史的研究，以进一步推进将新疗法推向市场的使命。
FDA是美国卫生与公众服务部的一个内设机构，通过确保人类和兽医药物、疫苗和其他人用生物制品及医疗设备的安全性、有效性和保密性来促进和保护公众健康。该机构还负责国家食品供应、化妆品、膳食补充剂和电子辐射产品的安全性和保密性，同时监管烟草产品。
外文：FDA awards 12 grants to fund new clinical trials to advance the development of medical products for the treatment of rare diseases
