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九月药研快报:多种罕见病新进展等你来了解
发布时间:2018/10/31

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增补九月快报如下

神经退行性共济失调

hATTR淀粉样变性

转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病

X连锁肌小管性肌病

(XLMTM)

阵发性睡眠性血红蛋白尿症
(PNH)

非典型溶血性尿毒症综合征
(aHUS)

血栓性血小板减少性紫癜
(aTTP)

黏多糖贮积症
(MPS)

闭塞性细支气管炎
(BO)

全色盲
(ACHM)

杜氏肌营养不良症-1

(DMD)

杜氏肌营养不良症-2
(DMD)

特发性肺纤维化-1
(IPF)

特发性肺纤维化-2
(IPF)

肌萎缩侧索硬化症
(ALS)

亨廷顿舞蹈症
(HD)

结晶样视网膜变性
(BCD)

局限性硬皮病

镰状细胞病
(SCD)

毛细胞白血病

大疱类天疱疮
(BP)

血栓闭塞性脉管炎

PIK3CA相关过度生长病谱

(PROS)

多发性硬化症
(MS)

弗里德希氏共济失调

急性髓细胞白血病
(HCL)

 

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