继第一名杜氏肌营养不良（DMD）患者接受了Solid的基因疗法SGT-001的治疗后，又有两名儿童接受了治疗，Solid公司表示。

这个正在佛罗里达大学医院进行的临床试验，名为 Ignite DMD, 是一个随机, 控制组的I/II期 临床试验。

SGT-001是以腺相关病毒（AAV）作为载体，承载微营养不良蛋白基因输入来治疗杜氏肌营养不良(DMD) 。这个Ignite DMD试验主要评估其安全性和有效性。

这个试验计划初期招募6例患者入组，其中，随机分配 3 例进入积极治疗组, 另有3 例随机进入延迟治疗对照组。

整个计划自从今年情人节这天治疗了第一名DMD患者，一路走来，可谓风雨兼程。

3月16日，第一名患者接受治疗后出现严重不良反应后，试验不得不被叫停，中止。

这名患者出现了血小板数减少，随后，红细胞数减少，住院接受了治疗。肝功能测试发现，没有出现凝血功能障碍。

这和Solid公司在2017可谓大相径庭。在2017年开年，公司就融资5000万美元， 由RA资本管理和贝恩资本生命科学领投。随后，在2018年，公司成功登上纳斯达克主板上市。

试验的中止的打击对于一个新兴的生物公司还是有点沉重。股价受到冲击，抛售导致下滑超64.6%, 价格下滑了近17美元，从26美元跌至9美元。

6月，美国药监部门FDA批准，试验得以恢复，公司继续招募，又有两名患者接受了治疗。

目前, 接受 SGT-001治疗的第二名和第三名患者都表现不错，没有出现严重不良反应，Solid在新闻稿中表示。

"我们很高兴在为杜氏肌营养不良患者提供有意义治疗的目标方面，取得了进展," Solid的联合创始人兼CEO伊兰·加诺（IIan Ganot）表示说。

从6月到现在，公司进行了一系列的举措，可谓为了试验的进展不遗余力。

9月, Solid 挖来了从诺华收购的基因治疗公司Avexis的前高管, 首席医学官和高级副总裁Sukumar Nagendran医学博士为董事会成员。

Nagendgran在基因治疗发展、临床战略、医疗和诊断等领域拥有超过30年的经验, Solid希望能在推动所有临床开发和医疗事务战略起到领导作用。

Avexis公司的主打基因疗法，是治疗脊髓肌肉萎缩 (SMA) 的基因治疗AVXS-101。目前，诺华已经在美欧日本提交了AVXS-101的上市申请。

对于Solid来说，进入10月份，就更加不同寻常。

金秋十月, solid 收到美国食品药品监督管理局 (FDA) 对 SGT-001 的快速通道(Fast  Track)指定。

这个快速通道计划可以加快治疗严重或危及生命的疾病的新药，尤其是填补未得到满足的医疗需求药物的开发和审查。

现在，Solid表示，随着试验的进展，治疗剂量已经恢复。

 "最值得注意的是, 我们在微营养不良蛋白基因治疗项目 ignite dmd 临床试验中恢复了剂量。在这一进展的同时, 我们还继续在创新和可扩展的制造工艺方面开展工作, 使我们能够按计划毫不拖延地推进这项研究。“

按照计划，如果一切进展顺利，2019年三月的第一季度，这个试验的初步结果就可以公布，加诺表示。

“我们相信 SGT-001 中包含的独特属性可以为患者带来显著的好处, ”这位总裁表示。“现在期待着在2019年第一季度提供 Ignite DMD的初步数据。我们还在按部就班地提供我们以前通报过的中期分析的数据。”

公司为此试验也“砸锅卖铁”。Solid在2018年第三季度的研究和开发费用为1470万美元, 比上一年的1060万美元增加了410万美元。公司亏损也从上一季度的1350万美元扩大到1900万美元。