盖伦奖（Prix Galien Award）被公认为制药和生物医疗行业的最高荣誉，被誉为“医药界的诺贝尔奖”。

国际盖伦奖（Prix Galien USA Award）于2018年11月28日揭晓，本届颁奖会在非洲国家塞内加尔首都达喀尔旨举行，旨在纪念非洲卫生保健创新和领导力方面的进步。本届国际盖伦奖包括三个奖项：最佳药品，最佳生物技术产品、最佳医疗技术。

国际盖伦奖主席、美国盖伦奖主席、比尔&梅林达盖茨基金会首席执行官Sue Desmond-Hellmann表示，“我很高兴国际盖伦奖首次在非洲举办，非洲大陆经历了深刻的经济、人口和流行病学转变，推动了一个以科学为主导的发展新时代。贯穿价值链的非洲医疗创新管线具有对全球医疗产生巨大影响力的潜力。”

最佳生物技术产品：Spinraza

SPINRAZA是一种反义寡核苷酸（ASO），治疗由染色体5q突变导致SMN蛋白缺乏而引起的脊髓性肌萎缩。SPINRAZA改变SMN2前mRNA的拼接，从而增加全长SMN蛋白的生产。ASOs是短的合成核苷酸串，为选择性结合到靶点RNA并调节基因表达。通过这种技术，SPINRAZA有潜力增加SMA患者中全长SMN蛋白的数量。截止到2017年底，使用SPINRAZA的患者已经超过了3200名，2017年全球的销售额达到8.84亿美元。

 关于SMA（可分1-5型）

脊髓性肌萎缩（SMA）的特征是脊髓和下脑干运动神经元丢失，导致严重的进行性肌萎缩和无力。最终，病症最严重的患者会逐渐瘫痪，失去呼吸、吞咽等基本生活能力。

由于SMN1基因缺失或缺陷，SMA患者体内无法生成足够的运动神经元生存（SMN）蛋白--这种蛋白对维护运动神经元至关重要。病症的严重程度与SMN蛋白数量相关。罹患1型（（危及生命的最严重类型））脊髓性肌萎缩的患者体内可生成的SMN蛋白非常少。患者在无支撑的情况下无法坐起，如果没有呼吸辅助，无法活过2岁。2型和3型脊髓性肌萎缩患者体内能生成相对更多SMN蛋白，没有1型SMA那么严重，但这两类病症依然会改变患者的人生轨迹。