Palvella制药公司（Palvella Therapeutics, Inc.）是一家罕见病生物制药公司，致力于为没有获批疗法的衰弱性遗传病开发和商业化遗传病理学靶向疗法。

该公司近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予其领先候选产品PTX-022（新型强力雷帕霉素外用配方，优化靶向真皮）治疗先天性甲肥厚（pachyonychia congenita，PC）的快速通道资格认定。

PC是一种慢性使人衰弱的终身慢性单基因罕见病。在PC中，负责产生角蛋白的基因发生突变，导致角化细胞增殖失调，增加皮肤脆弱度，损害足底皮肤屏障功能。患者因而行走困难，通常需要非固定式辅具或参与其他移动方式，比如手膝爬行。

“FDA对PTX-022治疗PC潜力的认可是基于令人信服的科学原理和雷帕霉素治疗PC令人鼓舞的早期临床结果，”斯坦福大学医学院皮肤科和儿科临床专家Joyce M. Teng博士说，“我期待与Palvella团队紧密合作，尽快推动PTX-022进入2/3期临床试验。”

快速通道项目旨在促进和加速药物的开发和审查，以治疗严重疾病并解决未满足的需求。目的是确保患者能够快速得到重要的新药。如果符合相关标准，获得快速通道的项目将有资格进行优先审查和滚动审查，缩短监管审查和批准的时间。在快速通道下，制药公司可以和FDA更频繁地交流，确保所有问题快速解决，经常使得药物能够更早获批和用于严重疾病患者。

“PC患者在行走时忍受着巨大的疼痛，他们表示PEX-022获得快速通道会完全改变他们的生活，”Palvella公司总裁兼首席执行官Wes Kaupinen表示，“FDA授予PEX-022快速通道资格认定的决定对于Palvella和我们PC项目的合作伙伴都是积极的一步，有利于加快这一重要疗法的开发。”

PTX-022利用了Palvella公司专有并正在申请专利的QTORIN™配方和递送技术。QTORIN™运用一种高特异性赋形剂合成物，能够分配mTOR抑制剂进入携带突变角蛋白基因的基底角化细胞，该突基因是PC中的主要缺陷。QTORIN™能够进一步使药物渗透进入网状真皮层，那里存在PC病理引起的新血管形成和炎性组织。

PTX-022由美国多项已发布的使用方法专利支持，广泛覆盖使用mTOR抑制剂治疗PC直到2032年。PTX-022还获得了美国FDA和欧洲EMA的孤儿药资格认定。

外文：Palvella Therapeutics Announces FDA Fast Track Designation for PTX-022 for Treatment of Pachyonychia Congenita