通讯作者：Russell Ware

镰状细胞贫血(SCA)是一种由基因突变引起的疾病，在非洲血统的人中尤为普遍。目前治疗SCA的疗法有限，尽管近年来大量研究表明，对于控制SCA和提高患者生活质量，羟基脲是一种安全有效的药物，但是这些研究大都集中在发达国家。

近日，发表在权威杂志《NEJM》上的一项研究或带来了新的希望。研究表明，每天服用羟基脲药丸或可改善撒哈拉以南非洲患有SCA的儿童的症状，并且能减少疟疾的发生。

DOI：10.1056/NEJMoa1813598

根据这项最新的研究， 共606名1-10岁的儿童接受了每日羟基脲治疗。6个月来，孩子们每天服用一颗药丸，然后根据他们的健康状况和体重变化增加每日剂量。初始剂量在每天15-20mmg/kg之间。

临床试验确定，羟基脲疗法对撒哈拉以南非洲的儿童来说是可行和安全的。让人意外的是，研究人员发现羟基脲还能帮助对抗疟疾。众所周知，疟疾在非洲是非常普遍的。

而研究数据显示，与治疗前水平相比，羟基脲的使用与SCA患者疼痛平均降低55 %，感染降低38 %，疟疾降低51%，输血降低67%，死亡率降低70 %有关。

据悉，该临床试验的I-II期已治疗了 4个撒哈拉以南国家的儿童。研究人员计划长期跟踪这些儿童，以获得有关生长发育的其他数据，并寻找对器官功能和生育能力的任何可能影响。

参考资料：

Sickle cell anemia treatment safely lowers disease burden in African children

Hydroxyurea for Children with Sickle Cell Anemia in Sub-Saharan Africa