由美国国家罕见病组织（NORD）委托、IQVIA研究所（IQVIA Institute）于近日发布的一份新报告显示，在《孤儿药法案（1983）》（Orphan Drug Act）下授予罕见病药物的7年市场独占权，发挥了预期的作用。在几乎每一个案例中，孤儿药独占权都没有不适当地阻碍仿制药和生物类似药进入市场。相反，缺乏仿制药竞争对手可以归因于预期投资回报过低。

该报告的主要发现如下：

1. 授予已经上市的药物孤儿药资格认定与高于平均水平的价格上涨并不相关。当已上市疗法的标签被添加上孤儿适应证后，其平均价格在10年中的8年里以较慢速度增长。

2. 在该项研究进行时，503种获批治疗孤儿适应证的疗法中已经有217种不再享有孤儿药独占权或专利保护。而这217种疗法中，116种有了仿制药或生物类似药竞争者。

3. 101种没有竞争保护和竞争者的孤儿药的费用中值仅为每种药物每年860万美元。

4. 在美国，大约1/4的孤儿药批准针对数量少于5000的患病人群。

5. 2009年以来，上市的常见病药物的价格每年都在上涨，平均涨幅高于孤儿药。

“这些数据显示，作为一种刺激为罕见病开发疗法的激励措施，7年市场独占权的规定发挥了预期的作用，而且没有被滥用，”NORD主席兼首席执行官Peter L. Saltonstall说，“NORD赞助的研究表明，美国药物价格上涨的困境不应归咎于孤儿药。我希望这份报告能够为明智的决策提供必要的实证性数据。”

目前已经识别出大约7000种现已知的罕见病有7000多种，累积累及影响大约3000万美国人。其中很多罕见病仅累及几百或几千人。罕见病常常是慢性的、严重的甚至是危及生命的。超过80%被认为是遗传病。

外文：New Study Finds Orphan Drug Exclusivity Working As Intended, On-Market Orphan Drug Prices Rise Slower than Common Drugs