近日，由复旦大学管理学院健康金融研究室联合艾社康(上海)健康咨询有限公司发布的《加强中国罕见病患者用药保障行业研究和政策建议报告》，全面分析了我国罕见病用药可及性现状，并提出在现有部分“孤儿药”国家及地方医保支持的形势下，引入商业保险，以创新机制完善罕见病药物保障体系提供了新的思路。

据统计，约有50%的罕见病患者于儿童时期发病，需要终身长期治疗。与慢性病、肿瘤相比，罕见病对家庭造成的灾难性支出更为严重。血友病之家创始人关涛表示:虽然罕见病不易治疗，但部分罕见病通过特效药的规范使用，可以显著提高患者生活质量、使其回归社会生活。

因此，提高罕见病用药的可及性、加强患者的用药保障，不仅可以提高患者的生活质量还能有效地降低罕见病患者及其家庭的经济负担，并防止发生家庭灾难性医疗支出，从而减少因病致贫或者返贫的家庭。

《报告》显示，目前我国“孤儿药”无论是在上市种类、国家医保覆盖情况以及整体支出水平等关键指标上均有较大提升空间。目前，在中国被纳入第一批罕见病目录的121个病种中有44个罕见病在全球范围内有88种治疗药物，而中国上市的仅有35种，很多创新罕见病用药没有进入我国。

提高我国罕见病用药的可及性涉及到多个环节，包括新药的研发、新药的快速审批上市，以及更多创新型筹资与支付模式的探讨。

2015 年，国家食品药品监督管理总局发布《关于药品注册审评审批若干政策的公告》，其中明确提出对创新孤儿药的申请实行单独排队，加快审评审批。2016年10月，罗氏制药旗下产品“雅美罗”，治疗全身型幼年特发性关节炎(sJIA)适应症获得原国家食药监总局免三期临床试验优先审批，提前 4 年在国内上市，成为了国内首个治疗sJIA的生物制剂。而近日，在《报告》发布的同一时间，也传来了血友病新药Hemlibra舒友立乐(艾美赛珠单抗)获批的好消息。

除了政策的保障外，罕见病的支付体系也在逐步完善。一方面，国家医保局通过“由上而下”的机制从顶层设计上完善保障体系。国家医保局副局长陈金甫曾表示，未来将建立常态化、动态化的医保用药准入机制，创新药、高值药以及临床急需药将优先纳入药品招标采购范围之内。

另一方面，地方医保先行也“由下而上”的推动国家医保顶层设计的创新与升级。包括青岛、浙江在内的多个省市地区都做了不同程度的探索，初步建立了罕见病用药的保障体系，为其他地区提供了宝贵的经验。

《报告》开创性提出将商业保险与专项基金等多元筹资形式引入罕见病支付模式，这也成为报告的一大创新亮点。2015 年深圳社会保障局与平安保险合作推出了一款重特大疾病补充医疗的保险产品，并鼓励市民通过个账资金购买。(张茜)