Aldevron  与Sarepta Therapeutics签署了一项长期协议，   提供Sarepta基因疗法中使用的基因转移载体，这些载体正在进行中和未来的临床试验以及未来的商业化测试中。

Sarepta Therapeutics是一家领先的制药公司，致力于开发罕见疾病的精确基因疗法，并已开始开发Charcot-Marie-Tooth（CMT）疾病的基因治疗计划，以及Sanfilippo综合征  A型（也称为粘多糖贮积症3A型），Pompe病和其他影响中枢神经系统的疾病。

“我们最大的满足感来自帮助那些研究对患者生活产生影响的公司，我们很自豪能与Sarepta合作，这是一家致力于延长和拯救生命的公司，”Aldevron首席执行官兼联合创始人Michael Chambers说。在一份新闻稿中说。

“Aldevron已经在人员，流程和设施方面进行了大量投资，以支持临床前，临床和商业化生产新的基因治疗方法，这些方法在转化疾病方面具有巨大潜力。”

最近，Sarepta获得了中性营养素3（NT-3）的专有权，这是一种治疗由全国儿童医院研究人员开发的CMT神经病变的基因治疗候选药物。

NT-3属于神经生长因子家族，这意味着它有助于中枢和外周神经系统中神经元细胞的生长和存活。

含有NT-3基因构建体的质粒促进了CMT 1A型小鼠模型中的神经再生和感觉改善。

基因疗法使用称为质粒的小圆形封闭DNA分子作为基因转移载体。

根据协议条款，Aldevron将提供GMP-Source  质粒或Good Manufacturing Practice质粒，确保材料具有高质量，允许治疗中使用的受控DNA组合物。

“我们的首要任务之一是建立一个强大的供应链和可扩展的制造，以加快并确保患者能够在加速的时间线上获得有前途的基因疗法管道，”Sarepta总裁兼首席执行官Doug Ingram说。

“Aldevron是世界顶级质粒DNA制造商之一，是实现我们战略目标的重要合作伙伴。该协议预计将提供足够的质粒供应，以支持我们雄心勃勃的发展和商业基因治疗目标。“

Sarepta一直在开发用于神经肌肉疾病的基因疗法，包括肢带肌营养不良  和  Duchenne肌营养不良症。

目前正在1/2期试验中测试其DMD治疗方法之一。