上个月美国PPMD召开了研讨会，这次研讨会的主题是《炎症在杜氏肌营养不良中所扮演的角色和最新的治疗研究策略》。学术界和临床医学界的专家汇聚一堂探讨DMD中的炎症问题和目前正在研究的抗炎症治疗策略。 

众所周知，杜氏肌营养不良是由于患者肌肉细胞中缺失抗肌萎缩蛋白导致了肌肉萎缩和退化，肌肉细胞中缺失抗肌萎缩蛋白会导致肌肉细胞膜的不稳定，肌肉细胞外部的多种化合物释放到细胞内。这些外来的化合物侵犯肌肉细胞，就会引起人体的免疫应答，所以患者的肌肉细胞始终处于慢性的炎症状态。为期两天的会议，与会者讨论的焦点是怎样用最好的方法来解决炎症在DMD中所扮演的角色。（长期使用糖皮质类激素就是一种抗炎症治疗dmd的策略，实践证明对缓解疾病的进程有作用，但是糖皮质激素有许多严重的副作用）。 

与会专家的报告中谈及了以下四种抗炎症治疗DMD的策略。

1、Edasalonexent(CAT-1004) 由Catabasis公司研发，其治疗机理是抑制核因子。核因子是一种在炎症中扮演重要角色的综合蛋白。抑制核因子的表达，可以起到激素的治疗作用，但是去除了许多激素产生的副作用。临床试验的数据显示，使用该药物的患者用肌肉核磁共振来进行观察，其效果与使用激素的患者相同，但是没有出现使用激素产生的生长方面的副作用（例如肥胖，身材矮小等），目前该药物正在开展三期的临床试验。

2、Vamorolone(VBP15) （温和激素）由Reveragen公司研发，这是一种利用新的分子和机理制成的游离激素，该药物也靶向核因子，它可以像激素一样抑制肌肉细胞中的炎症，同时避免了许多使用激素产生的副作用。该药物目前正在准备开展二期b的临床试验。

3、MNK-1411 (cosyntropin) Mallinckrodt由Mallinckrodt公司研发，它是一种合成形式的促肾上腺皮质素，是人体自然分泌的一种激素。缓慢的释放MNK-1411可以刺激肾上腺皮质增加可的松的产生，进而进一步减少肌肉的炎症。该药物目前正在准备开展2期临床试验。

4、 spironolactone（老药新用）这也是一种激素，但是它针对的受体与泼尼松不同。该药一般用来治疗心衰，可以减少心衰造成的死亡率。临床前的实验显示，通过该药物的治疗，可以改善心肌和骨骼肌的功能，同时降低了糖皮质激素所产生的副作用。目前美国国家儿童医院正在开展公开标签的 spironolactone和泼尼松对比研究，观察用这两种药物治疗后患者运动功能改善的情况。