美国医药巨头强生（JNJ）旗下Actelion公司近日宣布，Opsumit（macitentan）的补充新药申请（sNDA）收到了美国FDA的完整回应函（CRL）。该sNDA申请批准Opsumit用于手术不能治愈的慢性血栓栓塞性肺动脉高压（CTEPH，WHO分级4级）成人患者，改善肺血管阻力（PVR）和运动能力。CRL内容表明，需要额外的数据来评估Opsumit在治疗CTEPH中的使用。

Actelion研发全球负责人Martin Fitchet表示，“我们将与FDA密切合作，审查其CRL中概述的信息，并全面了解下一步的工作。我们致力于改变肺动脉高压和CTEPH患者的生活。”

Opsumit治疗CTEPH的新适应症申请，是基于II期临床研究MERIT-1的数据。该研究评估了10mg剂量Opsumit治疗手术不能治愈的CTEPH（WHO分级4级）成人患者的疗效、安全性和耐受性。该研究的数据已发表于《柳叶刀呼吸医学》。

Opsumit是一种双效内皮素受体拮抗剂（ERA），能够松弛肺动脉并降低血压，在美国和欧盟已被批准用于肺动脉高压（PAH，WHO分级1级）的治疗，以降低PAH疾病进展和住院风险。该药与同类其他药物一样都具有一个黑框警示，提示胚胎/胎儿毒性。对于女性患者，可以通过一个名为Opsumit风险评估和减灾战略（REMS）的受限项目获取Opsumit治疗。

2018年9月，Opsumit治疗门脉性肺动脉高压（PoPH）的首个III期临床研究PORTICO获得了成功。结果显示，经过12周治疗后，与安慰剂相比，Opsumit显著改善了肺血管阻力（PVR），达到了研究的主要终点。PoPH是肺动脉高压（PAH）的一个子集，与门静脉高压（门静脉血压升高）相关，通常由肝硬化所致。目前，PoPH被越来越多地认识到，并有证据表明它是PAH的第四种最常见类型。在许多情况下，PoPH患者仅仅因进行肝移植评估而被确诊。然而，严重的PAH由于手术预后差，禁忌进行肝移植。

Actelion总部位于瑞士，是欧洲最大的生物技术公司，也是肺动脉高压（PAH）治疗领域的全球领导者。Actelion对罕见病的关注使其成为一个极具吸引力的收购目标，因为该类药物不太容易受到定价压力。2017年6月，强生豪掷300亿美元将Actelion收购，此次收购为强生带来了Tracleer、Opsumit和Uptravi等治疗PAH的重磅药物，以及治疗B蕈样真菌型皮肤T细胞淋巴瘤（MF-CTCL）的药物Valchlor等。

原文出处：Actelion Receives Complete Response Letter from U.S. FDA for OPSUMIT? (Macitentan) Supplemental New Drug Application