日前，致力于罕见病新药研发的Alexion Pharmaceuticals公司宣布与临床阶段生物技术公司Caelum Biosciences达成一项合作，为治疗免疫球蛋白轻链（AL型）淀粉样变性开发靶向疗法。

AL型淀粉样变性是一种罕见的全身性疾病。错误折叠的免疫球蛋白轻链聚集形成纤维，堆积在组织的内部和周围，导致广泛且不断加重的器官损伤。确诊患者的中位生存期不足18个月，最常见死亡原因是心脏衰竭。尽管目前有一些化疗和自体干细胞移植的治疗方法，然而，针对AL型淀粉样变性造成的器官损伤还没有已批准的疗法可用。因此，这种致命疾病亟需新的治疗方法。

此次Alexion和Caelum合作设计的CAEL-101项目是靶向淀粉样蛋白纤维原的“first-in-class”疗法。这款单克隆抗体，可以与不同亚型的错误折叠轻链淀粉样蛋白相结合。该疗法旨在通过减少或消除淀粉样蛋白沉积，来改善患者的器官功能。

AEL-101研发进展（图片来源：Caelum官网）

已完成的临床1a/1b期研究结果显示，CAEL-101耐受性良好，在27例复发/难治性AL淀粉样变性患者中，静脉给药可以快速产生临床相关器官反应，尤其是最常累及的部位——心脏和肾脏。与患者生存率相关的终点指标有显著提升。

此次合作将发挥Alexion在罕见病抗体开发方面的经验。根据协议，Caelum将获得总计6000万美元的款项，包括股权购买和里程碑开发资金。

Alexion研发部主管、执行副总裁John Orloff博士（图片来源：Alexion官网）

“我们相信CAEL-101有希望帮助AL淀粉样变性患者，”Alexion研发部主管、执行副总裁John Orloff博士表示，“我们的临床阶段罕见血液学组合不断壮大，很高兴可以将CAEL-101纳入其中。”

参考资料：

[1] Alexion and Caelum Biosciences Announce Collaboration to Develop Targeted Therapy for Light Chain (AL) Amyloidosis. Retrieved Jan. 31, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20190131005293/en/Alexion-Caelum-Biosciences-Announce-Collaboration-Develop-Targeted