在一项最近发表于《细胞干细胞》（Cell Stem Cell）杂志的研究中，渥太华医院和渥太华大学的研究人员在动物模型中发现了一种治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne muscle dystrophy，DMD）所致肌肉功能丢失的新方法。该研究团队修复了DMD中受损的肌肉干细胞功能，使得肌肉能够有效再生并防止该病特征性的肌肉力量进行性丧失。

“这是朝向为DMD开发新疗法所迈出的一大步，”渥太华医院再生医学项目主任兼资深科学家、渥太华大学教授Michael Rudnicki博士说，“我们能够保持通常在DMD中随时间推移而丢失的肌肉力量和功能。”

DMD是一种导致肌肉衰弱的罕见遗传病，患者通常会在10-30岁之间离世。大约每3600名男孩中就有一人患有该病，目前无法治愈。

Rudnicki博士的团队之前已经取得了一项里程碑式的发现：DMD不仅影响肌纤维，还会影响肌肉干细胞。肌肉干细胞负责修复损伤和运动后的肌纤维。DMD患者的干细胞不能产生足够的最终成为肌肉细胞的细胞。原因是他们缺少一种被称为dystrophin的蛋白质，该蛋白负责正确引导形成新肌肉细胞所需的细胞分裂。

该团队发现，激活一种被称为表皮生长因子受体（EGFR）的蛋白质可以恢复这一通路，并创造新的肌肉细胞，而不需要dystrophin蛋白。

研究人员在DMD小鼠模型症状出现前将一种能够产生稳定EGF供应的基因插入其肌肉中。一个月后，与未接受治疗的小鼠相比，接受治疗的小鼠肌肉质量增加18%，肌肉瘢痕减少。与未接受治疗的小鼠相比，接受治疗的小鼠肌肉纤维增加30%，肌肉产生的力量增加32%。肌肉功能恢复到几乎正常的水平。

这项概念验证研究表明，DMD患者的肌肉修复通路是可纠正的。不过，EGF并不是一种实用的治疗方法，因为这种蛋白质无法通过血流进入肌肉。研究人员接下来的工作是找到一种可以触发相同通路而且容易通过血流给药的小分子药物。他们还将观察触发这一通路的长期影响，因为这种疗法可能需要终生使用。

“DMD是一种复杂疾病，我们可能需要联合治疗来解决该病的所有方面，”Rudnicki博士说道。

外文：Discovery points to innovative new way to treat Duchenne muscular dystrophy