近日，科技日报记者从药明生物技术有限公司（以下简称药明生物）江苏无锡生产基地了解到，由美国Amicus公司研发的，用于治疗晚发型庞贝氏症的新一代庞贝氏症药物组合疗法AT-GAA，已正式获美国食品药品监督管理局（FDA）授予突破性疗法认定。

    AT-GAA疗法是ATB200和AT2221两种药物联用，AT2221是一个已经在美国上市的产品，ATB200目前还处于临床试验阶段，正在药明生物进行小规模生产。

    据介绍，庞贝氏症是由酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）缺乏而引起的一种遗传性溶酶体贮积症（LSD），属于一种全球罕见病。目前，在临床上，由于病情罕见，确诊非常困难。同时，对于确诊患者来说，往往也是无力承担高昂药价，只能望“药”兴叹。

    “药明生物与Amicus公司已达成了独家商业化生产战略合作，成为ATB200项目商业化阶段的独家原液生产合作伙伴和主要制剂供应合作伙伴，药明生物将为Amicus公司提供高质量生产服务。”药明生物首席执行官陈智胜博士说。

    ATB200已在药明生物平台上顺利完成了研究成果转化，并进行了小批量生产，目前已顺利进入三期临床试验阶段。药明生物负责人介绍，何时能够大规模投入生产，还要看FDA审批情况。但是，此次获得FDA突破性疗法认定，将加快审批和产业化进程。

    药明生物是一家全球领先的开放式生物制药技术平台公司，为全球生物制药公司和生物技术公司提供全方位的端到端研发及成果转化服务，帮助开发及生产生物药，实现从概念到商业化生产的全过程，加速全球生物药研发进程及成果转化，降低研发成本，造福病患。

    从事孤儿药开发的美国公司Callidus，是借助药明生物一体化生物制药研发平台进行“虚拟研发”的典型案例。这家美国公司只有2位科学家以及1位兼职财务人员，其用于治疗庞贝氏症的新一代酶替代疗法产品ATB200的全部试验，都在药明生物的研发平台上开展，成立18个月后，Callidus被同属罕见病药物治疗领域的公司Amicus以最高1.3亿美金的价格收购。

    据透露，药明生物将通过全球双重供应策略以及覆盖欧盟、中国、美国地区的全球商业化生产供应链网络赋能Amicus公司，分别有两个原液和制剂基地为其提供高质量生产服务，有效保障产品稳定供应，同时大幅降低Amicus公司如采用不同供应商而带来的技术转移风险。