Anavex生命科学公司（Anavex Life Sciences Corp.）是一家为治疗神经退行性和神经发育疾病开发有差别疗法的临床阶段生物制药公司，该公司日前宣布：其评估ANAVEX®2-73治疗雷特综合征（Rett syndrome）安全性和有效性的美国、2期、双盲、随机、安慰剂对照试验完成对首名患者的给药。

ANAVEX®2-73已经获得美国食品与药物管理局（FDA）授予治疗雷特综合征的孤儿药资格认定。

“我们非常高兴地报告ANAVEX®2-73治疗雷特综合征美国2期研究完成首名患者给药，”Anavex公司总裁兼首席执行官Christopher U Missling博士说，“这是获得ANAVEX®2-73第三个适应证临床数据和纳入基因组精准医学生物标志物的重要一步。”

这项2期研究是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，评估ANAVEX®2-73口服液治疗雷特综合征的安全性、耐受性、药代动力学和有效性。在为期7周的治疗期间，将在15名患者中研究药代动力学和剂量发现，包括ANAVEX®2-73特异性基因组药物生物标志物。所有参与该研究的患者将有资格在非盲扩展研究中接受ANAVEX®2-73。

关于雷特综合征（Rett Syndrome）

雷特综合征是一种罕见的非遗传性后天进行性神经发育障碍，几乎只影响女孩，并导致严重损害，影响患儿生活的几乎每个方面：语言、行走、进食甚至呼吸能力。该病的标志是清醒时不断重复的手部运动，特征是早期生长发育正常（6-18个月），随后发育减缓，失去有目的的使用手部，独特的手部运动，缓慢的大脑和头部生长，行走问题，癫痫和智力障碍。雷特综合征暂时无法治愈，目前的治疗主要是通过多学科方法来管理症状。该病由MECP2基因突变引起，会侵袭所有种族和民族，全世界大约每1-1.5万名活产女婴中会有1人患病。

外文：Anavex Life Sciences Announces First Patient Dosed in Phase 2 Clinical Trial of ANAVEX®2-73 for the Treatment of Rett Syndrome in the U.S.