新基公司（Celgene Corporation）近日宣布，美国食品与药物管理局（FDA）已经接受fedratinib的新药上市申请（NDA），并批准优先审查。Fedratinib是一种用于治疗骨髓纤维化（myelofibrosis）患者的高度选择性JAK2抑制剂。骨髓纤维化是一种破坏人体正常血细胞生成的严重骨髓疾病。根据《处方药使用者费用法案》，FDA将在2019年9月3日前决定是否批准该药物上市。

“FDA接受fedratinib的NDA并优先审查，代表着遭受骨髓纤维化影响的患者们多年后终于有了首个潜在新治疗选择，”新基公司首席医疗官Jay Backstrom博士说，“骨髓纤维化患者（包括不符合现有治疗条件或治疗失败）的人数在持续增加，代表着明确的未满足医疗需求。我们相信fedratinib可以在骨髓纤维化治疗方面发挥重要作用，期待在审查过程中与FDA合作。”

Fedratinib的NDA以两项治疗原发性或继发性骨髓纤维化患者的临床试验结果为基础，其中一项为随机、安慰剂对照、3期试验（JAKARTA），另一项为针对曾接受ruxolitinib治疗的患者进行的单臂、非盲、2期试验（JAKARTA2），ruxolitinib是目前FDA批准唯一治疗该病的药物。这两项试验的结果之前都已发表在同行评审的期刊上。FDA已经授予fedratinib治疗继发性和原发性骨髓纤维化的孤儿药资格认定。

外文：U.S. FDA Grants Priority Review for Fedratinib New Drug Application in Myelofibrosis