2017年，全球销售的罕见病孤儿药价值1250亿美元。根据EvaluatePharma最近发布的报告，预计2024年该数字将达到2620亿美元，年复合增长率为11.3%。

在美国，罕见病被定义为患者数量不到20万的疾病。大多数罕见病是遗传性的，生命早期发病。

囊性纤维化、胶质瘤、胰腺癌、急性髓系白血病、多发性骨髓瘤、肾细胞癌、卵巢癌和杜氏肌营养不良，这些都属于罕见病。

据美国国家转化科学促进中心遗传和罕见病信息中心（GARD）的数据，大约有2500到3000万美国人患有某种罕见病。目前已经发现超过7000种罕见病，其中95%没有获批疗法。

由于这些药物的市场较小，许多情况下，参与此类药物研发的制药公司有资格获得政府提供的财务激励。1983年的《孤儿药法案》鼓励在美国开发孤儿药，为特定针对罕见病的药物提供为期7年的减税窗口和市场独占权。欧洲、日本、新加坡和澳大利亚也有类似的立法，鼓励开发治疗罕见病的药物。

自1983年《孤儿药法案》通过以来，上市的孤儿药数量直线上升。1983年，只有一个药物被列为孤儿物，第二年就跃升到40个。2007年，市场上的孤儿药数量达到121个。今天，超过600个孤儿药已经获得美国食品与药物管理局（FDA）的批准。

根据MarketWatch的数据，北美在孤儿药市场增长方面目前处于领先地位，其次是欧洲、亚太和世界其他地区。

报告估计，2024年孤儿药占处方药销售额的比例将从目前的17%增加到21.7%。2024年的预期增长率是非孤儿药市场预期增长率的两倍。

MarketWatch表示，占孤儿药市场近50%份额的主要厂商包括诺华制药、罗氏、新基、百时美施贵宝、夏尔制药、辉瑞、赛诺菲和拜耳等公司。

原文标题：Orphan Drug Sales to Reach $262 Billion by 2024