• 经SPINRAZA治疗后，脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的运动功能和生存期均获得具临床意义的改善

• NUTURE试验中，SPINRAZA帮助接受治疗的症状前婴儿实现了与正常发育高度一致的运动里程碑

• 通过扩展用药计划（EAP）、临床试验和上市后用药，已有来自全球40多个国家/地区的超过7500名患者接受了SPINRAZA治疗

渤健公司2019年5月6日发布新的数据，肯定了SPINRAZA®（nusinersen）的安全性和耐久性，突显了其对脊髓性肌萎缩症患者具临床意义的益处。在2019第71届美国神经病学学会（AAN）年会上（2019年5月4-10日），渤健公布了来自患者随访期达4年的SHINE延伸研究的数据，以及针对症状前婴儿的NURTURE试验数据，还有磷酸化神经丝重链（pNF-H）作为生物标志物的评估研究结果。

渤健公司执行副总裁兼首席医疗官，医学博士Alfred Sandrock Jr.说：“这些研究中的每一个里程碑都标志着与SMA共同生活的一个新篇章，所提供的洞见对于了解这一罕见病的长期经验非常宝贵。这些结果证实了我们先前所获得的试验数据，表明早期使用SPINRAZA治疗可以在生存和实现运动里程碑方面产生重大影响。数据还表明，在稍晚才开始接受SPINRAZA治疗的个体中，也可以实现运动里程碑的改善。这对SMA社区来说是一个强大的发展。“

请观看以下视频，它讲述了一个面临婴儿期发病SMA（最有可能发展成为1型）患者家庭的故事。

来自89名婴儿，跟踪随访长达4年的ENDEAR-SHINE开放标签延伸研究的中期结果显示，经SPINRAZA治疗，用费城儿童医院神经肌肉病婴儿测试（CHOP INTEND）量表评分表现出获得额外或新的运动功能改善。与疾病自然史相比，婴儿也表现出改善的无事件存活率。没有新的安全性发现。来自ENDEAR-SHINE的其他亮点包括：

• 截至2018年10月15日，接受SPINRAZA治疗近3年后，在ENDEAR和SHINE试验中的参试者（n = 65）平均CHOP INTEND评分提高了16.8分。

• 在ENDEAR中接受假操作治疗但后来在SHINE中接受SPINRAZA治疗的患者（n = 24），1年半后平均CHOP INTEND评分提高了8.2分。

• 在ENDEAR和SHINE中都接受SPINRAZA治疗的患者，在SHINE期间继续实现运动里程碑。开始治疗时为小年龄段（n = 30，≤5.42个月）及大年龄段（n = 21，＞5.42个月）的患者均表现出独坐的能力，分别为60%和38%。在近3年的随访中，小龄组较大龄组婴儿在CHOP INTEND评分方面表现出更大的改善（19.4分对13.8分）。

• 在ENDEAR和SHINE中接受SPINRAZA治疗的患者呈现出更长的生存期，且无需进行永久性通气（中位数为75.0周）。这与在SHINE中才开始治疗的无事件生存患者（中位数为22.6周）形成了对比。在ENDEAR中接受假操作，SHINE中接受SPINRAZA治疗的患者中，无事件生存的中位时间在ENDEAR中未治疗期间就已经达到了。在SHINE中开始治疗且在基线时无需永久性通气存活的婴儿中，到本数据截至期，有58%的婴儿仍然无需永久性通气存活。

来自CHERISH-SHINE的数据评估了稍晚起病的SMA患者（n = 125，最有可能发展为2型或3型SMA），表明越早治疗，运动功能改善越大，并能够持续改善或稳定运动功能评分。对于在SHINE和CHERISH中用SPINRAZA治疗的患者，Hammersmith功能运动量表扩展版（HFSME）评分的平均变化为3.7分。这与在CHERISH中接受假操作，后SHINE中接受SPINRAZA的患者从基线0.4分的提高变化形成了对比。在CHERISH期间接受假操作患者的HFSME量表评分下降了0.4分。本项研究（n=39）中最小年龄组的4名患者（＜3.69岁）在第690天独立行走，而基线时没有患者能够行走。没有新的安全性发现。对患者进行了长达4年的随访，增加了SPINRAZA的长期安全性。

来自NURTURE研究的数据显示，在症状前对婴儿期起病的SMA患者（n = 25，最有可能发展为1型或2型）进行治疗，实现了与正常运动发育高度一致的运动里程碑。评估在中位年龄26个月进行。所有婴儿都能够独坐，88%的可以扶走，77%的可以独走。所有婴儿都存活，没有人需要永久性通气。没有发现新的安全问题。在SMA自然病史中，患者无法独坐（1型）或行走（1型或2型），并且通常需要呼吸和营养干预才能活过2岁（SMA 1型）。

对血浆中pNF-H的评估突出了其预测疾病活性的潜力，并表明它可能是SMA中一个有用的生物标志物。SMA患者（n = 302）的pNF-H基线测量值高于非SMA患者（n = 34）。NURTURE、ENDEAR和CHERISH试验中经SPINRAZA治疗的患者监测到快速的pNF-H下降，然后在较低水平保持稳定。