Akari Therapeutics是一家专注于开发创新疗法以治疗罕见自身免疫和炎症疾病（涉及补体和白三烯系统）的生物制药公司。该公司近日公布了来自一项正在进行的临床试验中最初3名大疱性类天疱疮（bullous pemphigoid，BP）患者积极的初始2期临床数据。

BP是一种严重的罕见炎性皮肤病，目前主要使用类固醇和免疫抑制剂进行治疗，但这些疗法会带来众所周知的副作用。由于疾病严重程度不同，治疗应答和类固醇效力差异较大，而且恶化和复发频繁发生。

有证据表明在BP患者中末端补体激活（C5）和脂质介导物白三烯B4（LTB4）是疾病发展的核心驱动因素。来自德国吕贝克大学最近一项研究的体外数据显示，BP患者的炎性皮肤中存在明显的LTB4和C5及其活化产物的积聚。

这一包括9名轻度至中度BP患者的2期试验是一项为期6周的非盲单臂研究，评估安全性，同时主要根据BP疾病面积指数（BPDAI）评估有效性。BPDAI是经常由于评估该病范围和严重程度的测量指标。

来自最初3名患者的初始数据显示，每日皮下注射Nomacopan（Coversin）在3名老年（大于65岁）患者中耐受性良好，并且没有药物相关不良事件。

在Nomacopan（Coversin）治疗前，3名患者中有两名已经在使用局部皮质类固醇药物（mometasone），而另一名没有使用过。类固醇药物每周减量，从而在21天时这两名患者只接受Nomacopan（Coversin）治疗。在启动Nomacopan（Coversin）治疗前的7-11天，两位使用类固醇的患者在BPDAI总分（0%-5%）评价中没有或略有改善，而且水疱情况没有改善。

在使用Nomacopan（Coversin）治疗的第7、21和42天时，BPDAI总分分别平均降低31%、45%和52%。

在使用Nomacopan（Coversin）治疗的第7、21和42天时，水疱/糜烂分别平均降低45%、75%和87%。

“Nomacopan（Coversin）治疗BP患者的初始2期数据非常令人鼓舞，表明BP有可能被治疗并避免目前固醇类药物带来的副作用，”该研究领导研究者、吕贝克大学皮肤病学系Detlef Zillikens教授和Christian Sadick教授说，“患者BPDAI和水疱得分（可以预测整体反应）的迅速改善令我们印象深刻。这一初始数据支持C5和LTB4联合疗法可以为这种毁灭性疾病患者提供潜在新治疗选择的想法。”

Akari Therapeutics公司临时首席执行官Clive Richardson说：“鉴于这一令人鼓舞的数据，我们计划通过修改方案扩大试验以纳入更多的重症患者。我们相信这一有前景的数据有助于验证我们的策略（关注于那些涉及C5和LTB4而又没有得到有效治疗的罕见病）。”

原文标题：Akari Therapeutics Announces Positive Initial Phase II Clinical Data in Orphan Skin Disease Bullous Pemphigoid