亲爱的SMA社群，

我们有令人兴奋的消息与您分享 - 在抗击脊髓性肌萎缩症（SMA）方面，我们已达到一个重要的里程碑！美国食品药品监督管理局（FDA）已批准ZOLGENSMA®用于治疗2岁以下的SMA患儿。

这个纪念日代表了护理人员和患者、患者组织、研究人员、医疗保健专业人员、治疗团队、AveXis公司员工和FDA多年来的合作与坚持。由于这样的合作，SMA家庭现在有了一种新的治疗方案，靶向SMA根本遗传原因的一次性基因疗法。

AveXis公司总裁戴夫·列侬说：“能够与SMA社群一起努力将ZOLGENSMA带给患有SMA的儿童，这是一种荣幸。这一路走来的每一步，这样的伙伴关系都是非常宝贵的。我要特别感谢所有参与临床研究的家庭，以及那些继续参与我们正在进行的研究的人，我们尽一切努力帮助更多的SMA患者。没有你们，我们就不会有今天这样的成果。”

我们正在努力为您提供有关ZOLGENSMA的更多信息，包括如何开始治疗以及治疗前、治疗期间和治疗后的专用支持。请查看ZOLGENSMA.com以获取最新的更新和信息。

重要的是要了解，ZOLGENSMA可引起急性严重肝损伤。在ZOLGENSMA的临床研究中，最常见的副作用是肝酶升高和呕吐。

SMA社群中的每一个人都应该为他们的贡献而感到自豪。ZOLGENSMA的获批只是一个开始，我们期待在SMA之旅的每一步都继续我们的合作伙伴关系并为您提供支持。

此致

AveXis团队

ZOLGENSMA®的适应症和重要安全信息

什么是ZOLGENSMA？

ZOLGENSMA是一种处方基因疗法，用于治疗2岁以下患有脊髓性肌萎缩症（SMA）的儿童。 ZOLGENSMA通过静脉输注一次性给药。ZOLGENSMA尚未在晚期SMA患者中进行过评估。

关于ZOLGENSMA，我应该了解哪些最重要的信息？

• 接受ZOLGENSMA治疗的儿童，肝酶可能升高并引起急性严重肝损伤。

• 患者在输注ZOLGENSMA之前和之后将接受口服皮质类固醇，并将定期进行血液检查以监测肝功能。

• 如果患者的皮肤和/或白眼仁显得偏黄，或者患者错过某一次皮质类固醇或服用后呕吐出来，请立即联系患者的医生。

使用ZOLGENSMA输液前后应该注意什么？

• 输注ZOLGENSMA之前或之后的病毒性呼吸道感染可导致更严重的并发症。如果您看到可能的病毒性呼吸道感染迹象，如咳嗽、喘息、打喷嚏、流鼻涕、喉咙痛或发烧，请立即联系患者的医生。

• 输注ZOLGENSMA后可能发生血小板计数减少。如果患者出现意外出血或瘀伤，请立即就医。

关于疫苗接种和ZOLGENSMA，我需要了解什么？

• 与患者的医生交谈，以确定是否需要调整疫苗接种计划以适应皮质类固醇治疗。

• 建议防止呼吸道合胞病毒（RSV）。

对于患者的排泄物我是否需要采取预防措施？

短期间，患者粪便中可能会发现少量的ZOLGENSMA。注射ZOLGENSMA后1个月内，直接接触患者排泄物时请保持良好的用手卫生。一次性尿布应密封在一次性垃圾袋中，并和普通垃圾一起处理掉。

ZOLGENSMA可能的副作用是什么？

ZOLGENSMA治疗的患者最常见的副作用是肝酶升高和呕吐。

此处提供的安全信息并不全面。任何困扰患者的副作用或不会消除的副作用请与患者的医生讨论。

完整处方信息请见：

https://www.avexis.com/content/pdf/prescribing_information.pdf

常见问题

ZOLGENSMA如何给药？

ZOLGENSMA®是一种处方基因疗法，用于治疗2岁以下的SMA儿童。在专门的ZOLGENSMA治疗中心，通过静脉60分钟注射给药。儿童不应该重复给药使用ZOLGENSMA。注射ZOLGENSMA的儿童应在输注前24小时接受口服皮质类固醇，并在注射后至少30天内每天接受口服皮质类固醇，以帮助控制肝酶水平升高。30天后，根据患者的临床检查，医生可逐渐降低剂量并最终停止使用类固醇。需要通过血液检查对孩子肝酶水平检测至少3个月。

这对SMA大龄儿童和成年人意味着什么？

我们的目标是通过严格的研发计划为所有SMA患者提供ZOLGENSMA。我们认识到整个SMA人群的需求，我们正在探索研究更大年龄患者的必要步骤。正在开发临床研究方案，以在更广泛的SMA患者中研究ZOLGENSMA。来自计划中和正在进行的研究（包括STRONG）的数据将帮助我们了解如何最好地设计未来的研究。请访问ClinicalTrials.gov了解更多信息。

目前正在进行或计划对ZOLGENSMA进行哪些临床研究？

AveXis公司目前有5项正在进行的SMA研究，还有2项计划中即将开始的研究。请访问ClinicalTrials.gov了解更多信息，包括入组和排除标准。

有多少人接受了ZOLGENSMA治疗？

截至2019年5月，已有130多名儿童接受了ZOLGENSMA治疗。

ZOLGENSMA会被保险覆盖吗？

ZOLGENSMA的保险覆盖情况由各个保险公司决定。当医生经您同意开出ZOLGENSMA的处方时，来自OneGene计划（AveXis公司的一项专用资源）的训练有素的人员可以与患者的保险公司密切合作以帮助获得保险。

注：ZOLGENSMA的定价为212.5万美元。

美国哪些医疗点正在提供ZOLGENSMA注射治疗？

AveXis公司正与全国各地的小儿神经肌肉病专家合作，以确保他们知道如何使用ZOLGENSMA进行治疗。您可以发送电子邮件至treatments@curesma.org，找到最近的治疗中心。

ZOLGENSMA什么时候会在其他国家获得批准？

AveXis公司正在与其他国家的监管机构合作，以确保他们可以获得ZOLGENSMA。目前，我们没有关于ZOLGENSMA何时在其他国家可用的最新信息，但如果您在美国，可以联系medinfo@avexis.com，如果您在欧洲、中东或非洲需要获得更多信息。可以联系medinfo.emea@avexis.com。

我在哪里可以获得关于ZOLGENSMA的问题的答案？

与您的医生讨论ZOLGENSMA®，了解它是否适合您的孩子。如果您有关于ZOLGENSMA的一般性非医学问题，可以通过OneGene计划获得帮助。该计划是AveXis公司提供的专用资源，由一群训练有素的人员组成，他们在治疗期间及以后为家庭提供支持和指导。请周一至周五（美国东部时间上午8点至晚上8点）致电855-441-GENE（4363），或访问ZOLGENSMA.com获取更多信息。