一项国际临床试验发现，一种用于治疗亨廷顿舞蹈病（Huntington Disease，HD）的新药物是安全的，治疗成功降低了患者体内导致这种衰弱性疾病的异常蛋白质水平。

在这项近日发表于《新英格兰医学杂志》的研究中，来自英属哥伦比亚大学（UBC）的研究人员及其同事们首次表明，药物IONIS-HTTRX（现称为RO7234292）成功降低患者中枢神经系统中导致HD的毒性突变huntingtin蛋白水平。

“对于深受这种毁灭性遗传性脑病折磨的患者及其家人们来说，这是非常振奋人心而有前景的结果，”UBC亨廷顿舞蹈病中心研究负责人、神经病学家Blair Leavitt博士说，“我们首次有证据表明，一种疗法不仅能有效降低患者体内毒性致病蛋白水平，同时是安全而耐受性非常好的。”

Leavitt同时是UBC医学院分子医学和治疗学中心资深科学家。他治疗了所有参与这项研究的加拿大患者，包括2015年9月招募的首名患者。

HD是一种致命的遗传性神经疾病。该病通常在成年期发病，导致异常的非自主运动、精神症状和痴呆。在加拿大，大约每10000人中会有一人患有HD。迄今为止，尚无有效的治疗方法能够减缓这种疾病的发展。HD是由已知的单基因突变引起的，该突变携带者的每个孩子都有50%的机会遗传该病。

该试验在加拿大、英国和德国的9个研究中心招募了46名早期HD患者，其中34人随机接受药物治疗，12人随机接受安慰剂治疗。每名参与者接受4剂药物治疗，直接注射到脑脊液中，每月一次。所有参与者都完成了研究，并在一项正在进行的非盲研究中继续接受活性药物治疗。

伦敦大学亨廷顿舞蹈病中心主任、IONIS-HTTRX临床试验全球首席研究员Sarah Tabrizi博士领导的团队发现，该药物使患者脑脊液中的突变huntingtin蛋白水平显著降低。参与者都没有出现严重不良反应，提示该治疗方案是安全而耐受性良好。

该药目前正在UBC和世界各地其他HD中心进行一项大型、3期、多中心临床试验评估，旨在确定治疗能否减缓或停止疾病症状的发展。

原文标题：Huntington drug successfully lowers levels of disease-causing protein