中国卫生 2019,(05),66-67 史录文 北京大学医药管理国际研究中心
在中国, 罕见病并不罕见。尽管其发病率和患病率远低于其他病种, 但中国人口基数庞大, 罕见病患者群体已达到2000多万人, 且每年都呈迅速增长趋势。罕见病治疗药物被称为“孤儿药”, 由于适用人群较小、费用昂贵, 企业研发积极性并不高, 目前仅有5%的罕见病存在有效治疗药物。同时, 孤儿药价格较高, 患者家庭难以负担, 容易造成因病致贫返贫。2016年对1500名罕见病患者的一项调查显示, 98.7%的患者因就医而负债。为评价中国孤儿药的可及性, 北京大学医药管理国际研究中心利用中国医药经济信息网2011年～2017年各医院孤儿药的可获得性与费用数据, 进行了相关研究。
2018年之前, 中国还没有罕见病名单和孤儿药目录, 而美国上市孤儿药数量为世界之最, 故研究以美国食品药品监督管理局 (FDA) 于2017年6月30日前批准的孤儿药作为参考, 调查其在中国的审批和使用情况。研究利用中国药学会—全国医药经济信息网, 收集2011年6月30日～2017年6月30日之间全国范围内各医院上报的药品采购数据。由于大多数孤儿药仅在二级、三级医院中销售, 故研究排除了来自基层医院的数据, 最终纳入分析的含二级医院396家、三级医院838家, 占中国二级、三级医院总数的4.7%、35.8%。
研究参考世界卫生组织/国际卫生行动的药物可及性分析框架, 从可获得性、限定日费用 (DDDc) 、可负担性3个方面衡量孤儿药的可及性。
其中, 可获得性分为3个层面:市场层面可获得率, 即美国FDA批准的所有孤儿药中, 在中国批准上市的药品比例 (美国上市的孤儿药中有多少在中国上市) ;医院层面可获得率, 即对于某一特定医院, 其配备的孤儿药种类数占国内已上市孤儿药总数的比例 (某家医院配备了多少孤儿药) ;药品层面可获得率, 即对于某一特定孤儿药, 配备其的医院数量占纳入分析的医院总数的比例 (某个孤儿药能在多少医院里找到) 。
限定日费用即每种孤儿药限定日剂量 (DDD) 对应的费用, DDD以WHO官方公布数据为准, 若无官方信息, 则使用国家药品监督管理局批准的成人药物主要适应证的推荐日剂量。
可负担性, 即患者为支付一天疗程费用所需工作的天数, 研究使用2011年至2017年《中国统计年鉴》中公布的城镇居民可支配日收入和农村居民人日均净收入。
研究结果显示, 我国孤儿药可获得性较低。在市场层面, 截至2017年6月30日, 在美国FDA批准的所有632种孤儿药中, 仅有182种 (28.8%) 在中国上市, 平均滞后美国上市时间9年。医院层面, 可获得率总体水平较低, 中位数低于15%, 2013年后呈持续上升趋势, 东部地区医院可获得率显著高于中西部地区水平。药品层面, 约有83%的孤儿药可获得率不超过30%, 约有93%的孤儿药可获得率不超过50%, 几乎没有孤儿药可获得率超过80%。
限定日费用处于较高水平。约一半被调查的孤儿药的DDDc超过125元, 约10%的孤儿药的DDDc超过4000元。各地区DDDc呈现逐年下降趋势, 东部地区略高于中西部, 随着中西部DDDc的逐年上升地区间差异逐渐缩小。
可负担性不容乐观。不同药品的可负担性差异较大, 患者在城市日均收入下, 需要工作以负担药品DDDc的天数从0.01天到381.01天不等;在农村, 天数从0.04天到1191.02天不等。尽管总体可负担性逐年上升, 但仍只有不到一半的孤儿药的DDDc小于居民日均收入。虽然DDDc呈显著下降趋势, 但考虑到居民的实际收入水平, 大多数孤儿药仍可能给罕见病患者带来沉重的经济负担。
值得庆幸的是, 近几年罕见病患者群体逐渐受到社会关注, 国家也高度重视罕见病防治工作, 多次制定文件、出台措施推动罕见病诊治和用药保障。
提高孤儿药可及性, 保障罕见病患者权益, 任重而道远。在未来, 还需要全社会共同努力, 推进罕见病及孤儿药相关立法工作, 加强政策激励鼓励孤儿药研发、促进仿制药上市, 完善罕见病医疗保障体系, 引入各利益相关者探索创新多方参与的共付机制等。
