费德里卡·里佐博士提出的将rna干扰和基因治疗相结合的体内外疾病模型作为CMT2A的潜在治疗策略的项目获得了449.000欧元的资助，这是意大利卫生部最近一次“有针对性的研究”呼吁。

      CMT2A疾病的基因治疗项目（Charcot-Marie-Touth 2A型），随后在Stefania Corti教授的监督下，由Dino Ferrari中心的神经干细胞实验室，与其他53个致力于年轻研究者的“理论增强”（生物医学转化研究）项目一起被选中。

     在国家卫生服务机构工作的研究人员共提交了1719个项目，所有这些项目都经过了国际审计员的同行审查，然后提交给特定的科学小组，以便进一步验证和确认绩效排名。

    本项目针对CMT2A疾病进行基因治疗的目的是“关闭”有缺陷的mitofusine基因，并允许健康基因的表达。这样，病人就应该有一个适当的蛋白质水平，这样他们的细胞才能有效地运作。

      这一大笔资金，加上Mitofusin 2项目协会和Dino-Ferrari中心协会的经济和情感支持，是一个额外的激励，促使他们更加努力地为CMT2A疾病患者找到一种确定的基因疗法。

原文来自：CMT2A: the gene therapy project of the Dino Ferrari Centre got a funding from the Italian Ministry of Health