RVT-802是一种一次性疗法，利用了Enzyvant公司治疗重大免疫缺陷疾病的T细胞生成平台。

如果不进行治疗，先天性无胸腺症是致命的，患儿通常在出生后24个月内死亡。

Enzyvant是一家专注于为罕见和致命疾病患者开发和商业化革命性疗法的生物制药公司。该公司近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）接受基于组织的新型再生疗法RVT-802治疗小儿先天性无胸腺症（pediatric congenital athymia）的生物制品许可申请（BLA），并授予优先审查资格。

先天性无胸腺症是一种罕见的致死性疾病，与完全性DiGeorge异常（cDGA）、CHARGE综合征和FOXN1缺乏症有关。目前，FDA不打算召开咨询委员会会议来讨论这项申请，预计将于2019年12月做出监管决定。

“我们期待RVT-802成为获批的再生药物，成为所有家庭和患者都能从中受益的潜在产品。”

T细胞能够抵御感染并调节免疫系统的基本过程，但是先天性无胸腺症患儿出生时即没有胸腺，无法产生具有正常功能的T细胞，因而会出现严重的免疫缺陷。

美国每年有大约20名婴儿出生时患有先天性无胸腺症，未经治疗的患儿无法存活。由于易感染，患儿常在出生后24个月内死亡，目前没有获得FDA批准的治疗方法。RVT-802能够刺激并促进机体产生原始、免疫活性T细胞，目的是增强免疫系统并重建机体抵御感染的能力。研究性RVT-802被设计为单次疗法。

“能够推动RVT-802的开发让我们感到骄傲，这是一种体现大胆、革命性科学的再生疗法。治疗先天性无胸腺症新生儿和幼儿患者的迫切需求促使我们和杜克大学建立了伙伴关系，并一直激励我们更加专注而快速地推动该疗法获得批准。”Enzyvant公司首席执行官Rachelle Jacques说，“RVR-802作为一次性治疗的长期数据强调了这种疗法的潜在治疗价值和持续疗效。我们致力于和支付方共同建立一种基于价值的报销模式，以加快患者获得治疗。”

BLA所提交的文件包括能够证明RVT-802长期疗效的临床数据。在提交BLA时，共计93名患者通过多个临床研究接受了RVT-802治疗，其中85人符合有效性分析纳入标准。治疗后1年和2年的Kaplan-Meier估计存活率[95%置信区间]分别为76%[66 - 84]和75% [66 - 83]。对于12个月后依然存活的患者，治疗后存活10年的可能性为93%。在临床开发过程中，最常报告的（≥ 5%）RVT-802相关不良事件包括血小板减少（11%）、嗜中性粒细胞减少（8%）、发热（5%）和蛋白尿（5%）。

“这种治疗方法的实现得益于多方面的奉献和贡献，但最值得称赞的，是患者及其家人们的勇气。”杜克大学医学院儿科教授Louise Markert博士说道，他在杜克大学的开创性研究使得RVT-802得以开发，“很高兴看到这种疗法距离获得FDA批准更近了一步。我们很希望能够看到未来这种疗法不断挽救孩子们的生命。”

关于RVT-802

RVT-802是一种基于组织的新型再生疗法，旨在治疗小儿先天性无胸腺症导致的原发性免疫缺陷。在功能健全的免疫系统中，生成自骨髓干细胞的T细胞在胸腺中发育成熟，RVT-802被设计为在胸腺缺失的情况下复制这一过程。

RVT-802衍生自婴儿胸腺组织，经处理和培养后被注射到患者四头肌。患者的骨髓干细胞迁移到植入的组织产品部位，在那里分化成为原始、免疫活性T细胞。重新拥有产生T细胞的能力后，免疫系统的功能就得以重建。

RVT-802已经获得FDA授予的突破性疗法、再生医学先进疗法、儿科罕见病和孤儿药资格认定。

外文:Enzyvant Announces FDA Acceptance of Biologics License Application (BLA) and Priority Review Status for RVT-802, a Novel Investigational Tissue-Based Regenerative Therapy for Pediatric Congenital Athymia