Palatin Technologies公司是一家旨在为存在重大未满足医疗需求和商业潜力的疾病开发靶向受体特异性肽疗法的生物制药公司。该公司近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予黑皮质素受体1激动剂PL-8177孤儿药资格认定，用于治疗非感染性中、后、全葡萄膜炎和慢性前葡萄膜炎。非感染性葡萄膜炎（Non-Infectious Uveitis）是一组可造成眼组织肿胀、破坏眼组织并可能导致失明的炎症性疾病。

Palatin公司总裁兼首席执行官Carl Spana说：“我们非常高兴获得FDA授予黑皮质素激动剂肽的首个孤儿药资格认定。与皮质类固醇、免疫抑制剂和靶向特定细胞因子或受体的生物疗法不同，黑皮质素受体1肽可用于解决慢性炎症并恢复正常免疫功能。我们期待启动PL-8177治疗非感染性葡萄膜炎的临床试验，该病目前治疗方案有限，医疗需求较高。”

Palatin公司在治疗溃疡性结肠炎的新药临床研究（IND）申请许可下进行了PL-8177单次和多次递增剂量的1期试验。Palatin公司计划2019年第三季度向FDA提交治疗非感染性葡萄膜炎的IND申请，并于2020年上半年开展2期临床试验。在PL-8177的动物实验和1期皮下试验中，没有报告安全性或耐受性问题。

PL-8177已经在表现出某些人类葡萄膜炎临床特征的实验性自身免疫性葡萄膜炎动物模型中进行了评估。在这些研究中，PL-8177显示出减少炎症和恢复正常视网膜结构的疗效。 

对于那些用于安全和有效地预防、诊断或治疗美国患者不足20万人的罕见病的药物，孤儿药资格认定项目能够为其提供孤儿药地位。孤儿药地位能够为药物开发商提供一系列激励措施，包括研发过程中的帮助，临床费用的税收抵免，还能免除某些FDA费用，并享有7年的市场独占权。

关于PL-8177

越来越多的研究表明，黑皮质素受体1（MC1r）系统在抗炎反应和免疫调节中发挥重要作用，包括对先天促炎免疫反应的调解。选择性MC1r激动剂肽PL-8177是一种合成的环七肽，在实验性自身免疫性葡萄膜炎动物模型中展示出疗效。PL-8177是一种强效人类MC1r激动剂，具有亚纳米级亲和结合和EC50功能值。Palatin公司正在研制PL-8177用于治疗溃疡性结肠炎和其他炎症性肠病的口服制剂，以及用于治疗非感染性葡萄膜炎的皮下注射制剂。

关于非感染性葡萄膜炎（Non-Infectious Uveitis）

非感染性葡萄膜炎是一组与活动性感染无关的炎症性疾病，病症表现为眼组织肿胀或被破坏。该病由眼内炎症反应导致，这些炎症反应可能是由自身免疫反应、眼睛或身体其他部位对感染或肿瘤的反应、身体损伤或毒素引起的。根据葡萄膜炎在眼睛中的位置，可将其分为中、后、全葡萄膜炎和慢性前葡萄膜炎。葡萄膜炎可能与自身免疫性疾病等多种疾病有关。非感染性葡萄膜炎患者初期会发生视力模糊、眼痛、光敏感和视野中出现暗浮点等症状，如果不进行治疗，患者视力可能下降或失明。

外文：Palatin Technologies Granted FDA Orphan Drug Designation -- PL-8177 for the Treatment of Non-Infectious Uveitis