一种基于自然产生的蛋白叶酸的新药，进入临床二期研究。

ACE-083, 是局部作用治疗候选药物，利用肌肉生长抑制素（Myostatin）方法抑制多个TGF-beta超级家族配体。

ACE-083被设计成在靶向肌肉上产生集中作用, 选择性地用药物，从而让肌肉最大化生长和怎加力量。

ACE-083由药企Acceleron 研制，针对 CMT 和面肩纮型肌营养不良（ FSHD） 等肌肉退行性疾病。

这个新药的目标是改善肌肉力量，提供临床益处并提高患者生活质量。

今年3月，ACE-083被FDA授予孤儿药资格。

“在迄今为止的临床试验中,使用ACE-083治疗已导致靶向肌肉的肌肉体积显著增加。”Acceleron公司首席医学官Robert Zeldin在声明中表示说。

“我们相信,如果继续这个研究，可以不断导致更好的功能结果，这样ACE-083有可能成为CMT患者的重要新疗法."

CMT是一种主要的肌营养不良，主要导致小腿和手的肌肉无力。

小腿肌肉无力可能导致脚部不稳，频繁跌倒。

CMT主要表现微肌肉无力和感觉缺陷、通过家族史、神经传导研究和基因测试的特征模式诊断。目前，还没有一种治疗CMT的新药获批上市。

ACE-083 目前正在进行两个第二阶段的临床研究。第一个是治疗CMT,另一个是面肩宏型肌营养不良症(FSHD)。 

第二阶段临床试验的初步结果定于2019年底（CMT）和2019年下半年（FSHD）公布。

目前， ACE-083 已经获得了治疗CMT的快速通道指定和 治疗FSHD的快速通道和孤儿药物指定。

什么是TGF-Beta?

ACE-083的核心技术是改变生长因子β(TGF-beta)，这是蛋白质群，也是整个人体组织生长和修复的关键调节因子。

TGF-beta蛋白超级家族有着大小和多样性——由30个配体、12个受体和10个配体陷阱组成。

通过选择性地针对TGF-beta超级家族中的多种配体(蛋白质)的疗法，而这些配体在严重疾病的发展中起着至关重要的作用。