Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日，该公司药物Onpattro（patisiran）在英国监管方面迎来转机。英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）已发布积极意见，推荐Onpattro作为一种具有经济效益的治疗选择，用于英国国家卫生服务系统（NHS），治疗成人患者由遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）介导的淀粉样变性引起的多发神经病。去年12月，NICE曾发布初步审查结果，对Onpattro给予了拒绝。

值得一提的是，Ionis公司治疗hATTR多发神经病的反义RNA药物Tegsedi（inotersen）也遭遇了Onpattro相似的命运。Tegsedi在2018年获得欧盟批准，但之后被NICE拒绝。今年初，NICE转变态度，对Tegsedi给予了批准。

Onpattro于2018年8月获美国和欧盟批准，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。hATTR是一种进行性的、危及生命的疾病，Onpattro通过减少损害全身神经和器官的异常蛋白质的产生从而解决该病的根本病因。

在关键性III期APOLLO研究中，接受Onpattro治疗的hATTR多发神经病患者有56%神经病变症状表现出改善，而安慰剂组仅为4%。此外，2019年6月公布的最新数据显示，对接受Onpattro治疗长达30-36个月患者进行的随访数据表明，Onpattro治疗后神经病变损害和生活质量的改善在治疗期间得到了维持。

Onpattro是一种通过静脉注射的RNAi药物，靶向甲状腺素运载蛋白（TTR）。Onpattro旨在靶向并沉默特异的信使RNA（mRNA），阻断TTR蛋白的生成，这可能有助于减少沉积并促进TTR淀粉样蛋白在外周组织中的清除，并恢复这些组织的功能。

业界对Onpattro的商业前景也十分看好。医药市场调研机构EvaluatePharma预测，Onpattro在2024年的销售额将达到13.08亿美元。

原文出处：First-in-class ‘gene-silencing’ therapy approved for NHS use in England to treat hereditary form of amyloidosis