美国食品药品监督管理局（FDA）近日加速批准Xpovio（selinexor）片联合地塞米松治疗复发性难治性多发性骨髓瘤（Relapse Refractory Mutiple Myeloma，RRMM），适用于之前接受过至少4种疗法且对其它多种治疗形式具有耐药性——包括至少两种蛋白酶体抑制剂（PI）、至少两种免疫抑制剂（IMiD）、一种抗CD38单克隆抗体——的成人患者。

“尽管多发性骨髓瘤目前无法治愈，但可以使用经FDA批准的药物来减缓该病的进程。遗憾的是，随时间推移，穷尽所有治疗手段可能都无法再控制患者的病情进展。”FDA肿瘤学卓越中心主任兼FDA药物评估和研究中心血液与和肿瘤产品办公室执行主任Richard Pazdur博士说，“今天，我们在加速批准项目下批准Xpovio，目的是为无药可用的多发性骨髓瘤患者提供治疗选择。”

多发性骨髓瘤是一种起源于浆细胞（产生抗体的白细胞）的癌症，也称浆细胞骨髓瘤。异常浆细胞在骨髓中积聚，在全身多处骨骼中形成肿瘤。由于浆细胞分泌出大量抗体，血液会变得粘稠，骨髓无法产生足够的健康血细胞。多发性骨髓瘤的确切病因尚不清楚，但在老年人和非裔美国人中更为常见。

研究人员针对83名RRMM患者评估了Xpovio联合地塞米松治疗的有效性。到研究结束时，总体缓解率为25.3%。最初缓解的中位时间为4周，范围为1-10周。中位缓解时间为3.8个月。该有效性评估得到一项正在进行的治疗多发性骨髓瘤患者随机试验的补充信息的支持。

Xpovio 联合地塞米松治疗的常见副作用包括：白细胞减少、中性粒细胞减少、血小板减少以及贫血。患者还报告以下不良反应：呕吐、恶心、疲劳、腹泻、发烧、食欲和体重下降、便秘、上呼吸道感染和低钠血症。

Xpovio联合地塞米松获得了加速批准。加速批准使得FDA能够基于合理预测患者临床益处的终点来批准那些用于治疗严重疾病的药物，从而解决未满足的医疗需求。

FDA授予这项申请快速通道资格认定。Xpovio还获得了孤儿药资格认定，该认定为辅助和鼓励罕见病药物开发提供了激励措施。

FDA将Xpovio的批准授予Karyopharm Therapeutics公司。

外文：FDA approves new treatment for refractory multiple myeloma