EIP 制药（EIP Pharma, Inc.）是一家专注于中枢神经系统（CNS）疗法的公司。该公司近日宣布启动一项新的2期概念验证研究，评估neflamapimod治疗亨廷顿病（Huntington's disease，HD）相关认知功能障碍的状况。该研究的主要目的是确定neflamapimod（一种大脑渗透性口服小分子p38α酶抑制剂）能否逆转与早期HD相关的海马突触功能障碍。

“我们相信neflamapimod有潜力治疗HD相关认知障碍，因此使患者在病程早期受益。在我们扩展开发管线并寻求为CNS疾病患者提供新治疗选择的过程中，这项试验的启动代表着EIP的一个重要里程碑。”ESL 制药创始人兼首席执行官John Alam博士说道。

虽然HD经常被定义为运动障碍疾病，但其认知缺陷通常先于运动障碍发生。最近，海马依赖性认知功能损伤被定义为HD最早的临床表现之一。之前在多种动物模型中进行的研究已经证明了海马突触功能障碍的调节异常。

这项2期概念验证研究是一项neflamapimod治疗早期HD的双盲、安慰剂对照、受试者内部交叉研究，包括两个10周治疗期。两个治疗期之间的间隔期为8-12周。主要目的是确定neflamapimod能否逆转早期HD患者的海马功能障碍，通过评估空间学习的虚拟水迷宫测试和CANTAB的选定测试进行评估。该研究将在英国剑桥一个临床站点进行，并对16名患者通过交叉设计进行评估。该研究的数据预计将于2020年下半年公布。

关于Neflamapimod

Neflamapimod是一种大脑渗透性口服小分子物质，可抑制细胞内激酶p38α。P38α在应激和疾病状态下于神经元中表达，在炎症诱导的突触毒性中起主要作用，可导致突触功能受损。突触功能障碍已知是许多CNS疾病特征性认知功能缺陷的主要驱动因素。Neflamapimod目前正在进行一项治疗早期阿尔茨海默病的2b期试验。

关于亨廷顿病（Huntington's Disease，HD）

HD有时被称为亨廷顿舞蹈症，是一种导致大脑神经细胞进行性退化的罕见遗传病。在出现明显症状后，HD患者的预期寿命通常为15-20年。由于该病的神经退行性特征对身体和认知的影响往往很严重，患者会出现可检测的推理和思维能力下降以及人格改变。HD通常遗传自父母一方，表现为常染色体显性遗传，意味着只要父母中一方传递了缺陷基因的一个拷贝，子女随后便会发病。不过，在罕见情况下，个体也可能在没有遗传父母缺陷基因的情况下患上HD。

外文：EIP Pharma Initiates New Study with Neflamapimod for the Treatment of Cognitive Deficits in Patients with Huntington's Disease