数据缺乏成罕见病保障一大障碍，专家呼吁重视患者信息集中登记；张抒扬介绍，罕见病病例注册登记系统及大型队列研究向社会开放；通过队列研究，目前部分罕见病已经进入临床试验阶段，甚至是国际多中心临床试验

罕见病人群的保障问题日益受到关注，加快罕见病药品上市和罕见病医保报销成为重要内容。然而，罕见病缺乏完善的流行病学调查和数据支撑成为罕见病保障的障碍之一。由于缺乏罕见病数据统计，中国尚无法明确罕见病定义。图为一名患庞贝氏症的罕见病宝宝在医院接受治疗。图/视觉中国

　　【财新网】（实习记者 王礼钧 记者 邸宁）“大数据背后是更多的价值挖掘，是能够从很多环节上把病人的问题解决的杠杆所在，各种数据必须要连接和交互，才能产生价值。” 在2019首届罕见病合作交流会上，国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会办公室主任、北京协和医院副院长张抒扬表示，以往罕见病数据都集中在病人自身或医院，如今，罕见病数据的注册登记的重要性日益凸显。

　　上述会议由罕见病病友组织病痛挑战基金会主办。在会议上，包括张抒扬在内的罕见病领域专家、学者和病友组织呼吁，建立高质量的罕见病数据系统，从而支持中国罕见病保障和药物研发等工作。

　　罕见病人群的保障问题日益受到关注，加快罕见病药品上市和罕见病医保报销成为重要内容。2019年1月，国家药监局全国药品注册管理和上市后监管工作会议上表示，要加快临床急需和罕见病治疗药品的审评审批；2018年6月，国家卫健委等五部门联合制定《第一批罕见病目录》。