美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准Inrebic (fedratinib)胶囊用于治疗某些类型骨髓纤维化（myelofibrosis）成人患者。

“骨髓纤维化是一种罕见骨髓疾病。2011年，FDA批准了Jakafi (ruxolitinib)用于治疗该病患者，今天批准的药物为患者提供了另一种选择。”FDA肿瘤学卓越中心主任兼FDA药物评估与研究中心血液和肿瘤产品办公室代理主任Richard Pazdur博士说，“FDA致力于鼓励为罕见病患者开发治疗方法，和提供替代治疗选择，因为并非所有患者的应答都是一样的。”

骨髓纤维化是一种慢性疾病，患者骨髓中形成瘢痕组织，血细胞的生成从骨髓转移到脾脏和肝脏，造成器官肿大。该病会导致极度疲劳、呼吸短促、肋骨以下疼痛、发烧、夜间盗汗、瘙痒和骨痛。当骨髓纤维化自行发生时，称为原发性骨髓纤维化；而过度的红细胞生成（真性红细胞增多症）或过度的血小板生成（原发性血小板增多症）演变为骨髓纤维化时，则称为继发性骨髓纤维化。

基于一项纳入289名骨髓纤维化患者的临床试验结果，FDA批准Inrebic用于治疗 intermediate-2或高危的原发性或继发性（真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化。在该试验中，患者随机接受两种不同剂量（400毫克或500毫克每日口服）的fedratinib或安慰剂治疗。试验显示，96名接受fedratinib每日400毫克剂量（批准的标签推荐剂量）治疗的患者中，35人获得显著效果（24周末，MRI或CT扫描显示脾脏体积较基线减小35%或更多）。接受Inrebic治疗后，36名患者的骨髓纤维化相关症状（比如盗汗、瘙痒、腹部不适、过早饱腹感、左侧肋骨下疼痛、骨骼或肌肉疼痛）减少50%或更多。

Inrebic的处方信息包括一个方框警告，提醒医护专业人员和患者注意严重和致命脑病变（脑损伤或功能障碍）的风险，包括韦尼克脑病，一种与硫胺素缺乏有关的神经紧急状况。建议医护专业人员在开始治疗前、治疗期间评估所有患者的硫胺素水平。如果怀疑发生脑病变，应立即停止Inrebic治疗。

服用Inrebic的常见副作用是腹泻、恶心、呕吐、疲劳和肌肉痉挛。医护专业人员警告，患者可能出现严重贫血（铁水平低下）和血小板减少症（血液中血小板水平低下）。应监测患者的胃肠道毒性和肝毒性（肝损伤）。如果患者出现严重腹泻、恶心或呕吐，则应减少或停止用药。建议结合使用抗腹泻药物治疗。如果患者血液中出现高水平淀粉酶和脂肪酶，应减少或停止用药。

FDA授予这项申请优先审查资格认定。Inrebic还获得了孤儿药资格认定，该认定能够为辅助和鼓励罕见病药物开发提供激励措施。

此次获批Inrebic的开发商为新基公司全资子公司Impact Biomedicines。

外文：FDA approves treatment for patients with rare bone marrow disorder