RegenRx生物制药公司（RegeneRx Biopharmaceuticals, Inc.）是一家专注于组织保护、修复和再生的临床阶段药物开发公司。该公司近日宣布：单盲、2期临床试验所招募的首名大疱性表皮松解症（Epidermolysis Bullosa，EB）患者对其新型局部用候选药物RGN-137应答积极。

该试验由Lenus Therapeutics 公司（一家GtreeBNT和Yuyang DNU公司共同拥有的美国合资企业）发起，特定在美国、加拿大、欧洲、韩国、日本和澳大利亚开发RGN-137用于皮肤伤口愈合适应证。RegenRx及GtreeBNT同意该合资公司对RGN-137进行研发。

根据Lenus公司的声明，对于首名入组并接受治疗的患者，RGN-137治疗的伤口完全愈合，安慰剂治疗的伤口则没有。根据试验方案，患者并不清楚自己使用的是何种药物，但主办方知道每个EB伤口上所用的药物。Lenus公司进一步指出，2期临床试验正在5家专门治疗EB的医院顺利推进。

这项正在进行的临床试验是一项单盲研究，从每名患者选择两个伤口，分别使用安慰剂和RGN-137皮肤凝胶治疗。这是一项开放性研究设计，研究结果可以在试验推进的同时对每名患者进行确认，尽管患者不知道每个伤口使用的是活性药物还是安慰剂。

“首名入组患者实现完全愈合是至关重要的，因为即将到来的3期研究将基于该研究结果进行设计。该研究的经验和成果将为确定3期研究设计提供信息。”Lenus公司一名官员说道。

EB是一种破坏患者皮肤的罕见遗传病。由于保持表皮和真皮完整性的蛋白质的基因突变，皮肤的完整性被破坏，很容易起水疱，皮肤与黏膜剧烈疼痛。全世界大约有50万人罹患该病，其中美国和欧洲国家大约有50000名患者。目前，除了支持性治疗（比如无菌敷料和抗生素）外，该病尚无特异性治疗方法。

基于其多种作用机制，例如促进伤口愈合、细胞保护、细胞迁移和组织完整性，RGN-137被确定为首批用于治疗EB的产品。

外文：First Patient Enrolled in RGN-137 Trial for Epidermolysis Bullosa Experiences Complete Wound Healing