Momenta制药（Momenta Pharmaceuticals, Inc.）是一家致力于发现和开发新型生物疗法以治疗罕见免疫介导疾病的生物技术公司。该公司近日宣布：启动其FcRn抑制剂nipocalimab（M281）治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血（warm Autoimmune Hemolytic Anemia，wAIHA）的适应性2/3期临床研究。在此之前，美国食品药品监督管理局（FDA）接受nipocalimab的新药临床研究（IND）申请，并授予治疗wAIHA的快速通道资格认定。

Momenta制药总裁兼首席执行官Craig Wheeler说：“wAIHA是一种罕见的自身免疫性疾病，存在高度未满足的医疗需求，目前没有标准治疗方法。通过靶向FcRn以降低致病IgG抗体循环水平的机制，nipocalimab可以为这种毁灭性严重免疫介导疾病患者带来重大的潜在益处。这项研究的启动是Momenta的重要里程碑，标志着我们开始了nipocalimab治疗自身和同种免疫疾病的第三项临床研究。

截至目前，nipocalimab已经显示出具有同类最优的特点，并且我们坚信该药物在免疫介导疾病领域中具有广阔的市场前景。此外，如果取得成功，那么这项适应性2/3期研究将作为关键研究，可能使得nipocalimab成为wAIHA患者的首个治疗选择。”

南加州大学诺里斯综合癌症医院Howard A.Liebman博士说：“现在还没有获批的wAIHA治疗方法，目前的治疗伴随有严重的副作用。患者及其家人们正在寻求新的、无潜在严重复杂因素的治疗方法。”

这项随机、双盲、安慰剂对照、多中心、适应性2/3期临床试验将研究nipocalimab（M281）治疗wAIHA患者的有效性、安全性和耐受性。适应性研究常被用于罕见病领域，允许根据对中期数据的分析来调整研究设计和假设。这种策略使得研究设计更加灵活高效，能够最大限度收集有用的数据，便于试验发起者和存在巨大未满足需求的患者均能从中获益。

FDA的快速通道资格认定旨在促进药物开发并加速审查，以治疗严重疾病并解决未满足医疗需求。快速通道资格认定允许制药公司在整个药物开发和审查过程中与FDA进行早期和频繁的沟通交流。如果满足特定标准，生物制品许可申请（BLA）还将有资格得到加速批准、优先审查或滚动审查。

关于温抗体型自身免疫性溶血性贫血（warm Autoimmune Hemolytic Anemia，wAIHA）

wAIHA是一种罕见的自身免疫性溶血性贫血，其特征是红细胞因致病性IgG自身抗体存在而被破坏。红细胞破坏会造成严重贫血，导致虚弱乏力。随着疾病进展，在没有安全有效治疗的情况下，患者会出现严重并发症。8%的wAIHA患者可能过早死亡，那些经历活跃而不受控制溶血的患者风险最高。进入ICU的重症wAIHA患者死亡风险据观察高达30%。所有患者都会因该病及其相关治疗而出现严重并发症。

外文：Momenta Pharmaceuticals Launches Phase 2/3 Trial of M281 for the Treatment of Warm Autoimmune Hemolytic Anemia and is Granted FDA Fast Track Designation