北京大学细胞生物学教授邓宏奎最新在《新英格兰医学杂志》发文，用基因编辑技术CRISPR用于艾滋病病毒HIV。

治疗的患者只有27岁。

邓宏魁表示说，虽然只是第一步，但是，"这是有希望的"。

强大的基因编辑技术CRISPR目前方兴未艾，在许多方面正在研究治疗包括肿瘤到视网膜疾病等多种健康问题。

但到目前为止，还没有多少直接的科学证据来证明，CRISPR是否可能在实际的患者身上有效果，或是否安全。

这篇由中国科学家在科学杂志上发表的第一份报告，试图解开这个谜团。

这个试验试图在一名27岁的病人身上使用CRISPR编辑的细胞，该患者是HIV阳性。

虽然这个治疗并没有使人类摆脱艾滋病病毒，但研究人员和其他人称这份报告很有希望。

这是因为它表明，到目前为止，基因编辑技术似乎安全有效地让目标精确的DNA改变意图。

"这是第一步，"邓教授表示说。

（北大生命科学学院教授邓宏魁。PKU网站）

在病毒和免疫研究方面的学生大咖，宾夕法尼亚大学免疫治疗学教授卡尔·琼恩（Carl June）同意。

"目前这不是一场全垒打，但已经到达第一垒。对这项技术来说，这确实至关重要。"

基因编辑技术CRISPR目前已经在多项疾病领域开展研究。其中包括罕见血液疾病：β型地中海贫血和镰状细胞病。

此外，研究人员还启动了研究，试图利用CRISPR治疗血液疾病以外的其他疾病，包括恢复因遗传疾病而失明的人的视力。

但是，至今为止，研究人员还没有在任何同行评审（peer review）的科学期刊上发表过相关的研究结果的报告。

在最新的报告中，中国的研究人员试图用CRISPR技术来重现两个被称为柏林病人和伦敦病人的经历。其中，艾滋病毒阳性的男性在接受干细胞移植后，从出生时具有一种称为CCR5的基因变异，使人们对艾滋病毒有天然抵抗力后被宣布有效治愈。

该变异阻止了HIV病毒进入和破坏关键免疫系统细胞的分子网。

CCR5对于基因编辑治疗艾滋病来说，已经不是第一次了。

去年，南方科技大学的教授贺建奎宣布，他使用CRISPR创造了世界上第一个转基因婴儿——双胞胎女孩，而她们的胚胎经过基因CCR5编辑，试图保护她们免受艾滋病毒的侵害。

但是，这项研究遭到国际科学界的广泛谴责，因为，这个研究的必要性受到质疑，因为有其他方法可以保护人们免受艾滋病毒的侵害。

在最新的研究中，邓和他的同事使用CRISPR编辑干细胞上中的CCR5基因，以重现自然产生的艾滋病毒防护。

然后，他们使用经过编辑的细胞为患者进行干细胞移植。该男子还患有血液肿瘤，急性淋巴细胞白血病。

研究人员报告说，移植手术似乎使病人的白血病得到缓解。

而且，这份报告指出，他没有出现基因编辑细胞的明显副作用。目前，这些细胞已经在他的身体里持续了19个月以上。

研究人员和其他人说，这两项发现都是重要的积极结果，表明这种方法是安全的，而且可能奏效。

参考文章：

https://www.npr.org/sections/health-shots/2019/09/11/759369190/crispr-gene-editing-may-offer-path-to-cure-for-hiv-first-published-report-shows

新英格兰医学杂志的文章文章：

https://cdf.nejm.org/services/GetOnlineFirstPDF.aspx?DOI=NEJMoa1817426