（健康时报记者 李宁 田茹）“期盼已久的罕见病药研发激励政策终于落地。” 华中科技大学同济医学院药学院药事管理学副教授龚时薇在9.20日由上海四叶草罕见病家庭关爱中心主办、深圳市医学会支持的2019第八届罕见病高峰论坛上表示。

病很少有，爱不罕见：

罕见病的缺医少药相关部门在行动

龚时薇教授介绍，从1999年颁布的第一次界定罕见病新药实施快速评价制度的《新药审批办法》，到2002年颁布的规定罕见病药品的特殊审批政策，针对临床实验到药品上市阶段特殊审评的《药品注册管理办法》，但是对罕见病药品这一块的激励政策、特殊评审政策一直都没有大的改变。

而刚刚实施的新《药品管理法》，专门提出要鼓励罕见病药物研发，对罕见病药品、新药实施加快审评制度、优先评审制度等等。还从法律的角度规定我国的药品生产企业、批发企业、经营机构、医疗机构都有义务鼓励罕见病药品的研发、促进罕见病患者获得治疗等。

近来的国务院药品安全规划“十二五”计划中，提到鼓励罕见病用药和儿童适宜剂型研发；国务院“十三五”的药品安全计划再次提出要优先审评审批罕见病药品，对罕见病领域要鼓励具有自主知识产权的新药研发，谈到了临床药品施行优先审评审批制度；在“国务院健康2030”规划纲要中专门有一条谈到要完善罕见病用药保障政策等，这些都是针对罕见病和罕用药的发展规划。

看病有医，治病有药：

罕见病患者的关爱之门已打开 

如今，在产业政策方面，在生产供应，进口供应方面，采购方面国内相关部门都有了较为完善的制度。现在在医疗机构集中采购方面，国家也设置了集中采购试点。

龚时薇教授表示，在患者医院转诊这一块，建立了“协作网”，目前为止已经有324家医院参加，包括北京协和医院，北京大学第一医院等国内综合实力较强的多家医院。另国家卫健委还设有互联网诊疗、医联体发展等相关部门业务都可以帮助患者进行有效转诊，得到更精准的治疗。

在药品和医疗质量这一块，国内也制定了专门提高仿制药质量的计划，开展仿制药和原研药的一致性评价，后来又成立了国家卫计委罕见病治疗和诊疗专家组来保证治疗质量。

2019年2月，《罕见病治疗指南》出台，有32家国家医学研究中心、573个肿瘤登记处。指南中有罕见病目录制定工作程序、颁布了第一批罕见病目录、罕见病诊疗指南、国家基本药物、国家基本医疗保险药品目录等，都在方方面面涉及到罕见病药品。而现在我国的基本医疗保险制度，城镇职工基本医疗保险、城乡居民基本医疗保险、新农合保险都涉及到针对罕见病的保险报销问题，全方位为罕见病患者缺医少药的问题提供帮助。