Advicenne是一家致力于为罕见肾病患者开发和商业化创新疗法的专业制药公司。该公司近日宣布：评估其领先候选药物ADV7103治疗远端肾小管酸中毒（distal Renal Tubular Acidosis，dRTA）的关键3期ARENA-2临床试验招募首名患者。该试验目前正在美国进行之中。

ARENA-2试验获得了美国和加拿大的批准，预计将招募大约40名患者。8个研究中心都已经开放，预计2021年初获得结果。随后，他们将在美国提交注册申请，预计最早于2021年进行商业化。ARENA-2是在欧洲ARENA-1临床试验后启动的，后者在24个月的治疗后显示出积极结果。

埃默里大学小儿肾病学主任、美国小儿肾病学会主席Larry Greenbaum教授评论道：“我们对在美国开始这项研究感到高兴，尽管dRTA具有严重的临床影响，但目前美国还没有标准的治疗方法。”

“在美国招募首名患者，符合我们为国际dRTA患者提供疗法的愿望。”Advicenne公司共同创始人兼首席执行官Luc- André Granier博士说，“基于欧洲的积极结果，我们对这项北美研究的结果充满信心。”

Advicenne公司还向FDA提交了授予ADV7103孤儿药资格认定的申请。

关于远端肾小管酸中毒（distal Renal Tubular Acidosis，dRTA）

dRTA是一种罕见病，其特征是体内代谢所产生的酸无法通过肾排泄。过多的酸因此在血液中积累，导致pH值失衡（酸中毒）以及多种其他并发症。包括生长迟缓和影响骨骼发育的儿童佝偻病以及一系列代谢紊乱，比如低钾水平（低钾血症）、高钙水平（高钙血症）、尿液中钙升高（高钙尿症）导致的肾结石，以及可能的肾衰竭。

欧洲和美国分别有大约3万和2万名dRTA患者。

外文：Advicenne Announces First Patient Enrolled in US ARENA-2 Pivotal Phase III Clinical Trial Evaluating ADV7103 in distal Renal Tubular Acidosis (dRTA)