领先RNAi疗法公司Alnylam制药（Alnylam Pharmaceuticals, Inc.）近日宣布：启动静脉给药RNAi疗法patisiran治疗转甲状腺素淀粉样变性（ATTR淀粉样变性）伴心肌病的全球、3期、安慰剂对照APOLLO-B临床试验。主要终点是12个月时6分钟步行试验（6-MWT）与基线相比的改变。次要终点将使用堪萨斯城心肌病问卷总体概要总结，以及死亡率和住院率的综合终点来评估patisiran对生活质量的疗效。

“ATTR淀粉样变性是一种罕见、使人衰弱而危及生命的疾病，包括遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性和野生型ATTR（wtATTR）淀粉样变性。基于3期APOLLO研究中令人鼓舞的心脏终点探索性结果，我们正在研究patisiran治疗ATTR淀粉样变性心血管相关临床表现的潜力。”TTR项目高级副总裁兼总经理Eric Green说，“APOLLO-B的启动，是我们致力于为所有类型ATTR淀粉样变性患者探索patisiran全部潜力的重要里程碑。”

Patisiran是ONPATTRO®的非品牌药物名称，已经获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗hATTR淀粉样变性多神经病成人患者。ONPATTRO也在欧盟、加拿大和日本获得批准。

关于转甲状腺素（ATTR）淀粉样变性

转甲状腺素（ATTR）淀粉样变性是一种罕见、严重、危及生命的多系统疾病，包括遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性和野生型ATTR（wtATTR）淀粉样变性，分别由遗传（基因突变）或非遗传（衰老）原因导致。在ATTR淀粉样变性中，错误折叠的TTR蛋白在多个器官和组织中积累为淀粉样纤维。hATTR淀粉样变性可能包括感觉和运动、自主和心脏症状，据估计影响全球5万人。wtATTR淀粉样变性主要表现为心肌病和心力衰竭症状，但患者也可能因心脏外淀粉样蛋白沉积而出现其他表现。据估计，该病影响全球20-30万人。

外文：Alnylam Pharmaceuticals Announces Initiation of APOLLO-B Phase 3 Study of Patisiran for the Treatment of Transthyretin Amyloidosis with Cardiomyopathy