美国食品药品监督管理局（FDA）日前宣布：将在未来4年内为12项新的临床试验提供总额超过1500万美金的研究拨款，以强化罕见病患者医药产品的开发。这些新的拨款将授予全美学术界和产业界的主要研究者。

FDA通过由国会资助的孤儿产品临床试验拨款项目（Orphan Products Clinical Trials Grants Program）来发放资金，鼓励罕见病药物、生物制品、医疗设备和医疗食品的临床开发。这些拨款将用于评估罕见病产品安全性和有效性的临床研究，以显著加快FDA对相应药物的审批。

“35年来，FDA一直在为那些潜在改变罕见病患者生活的疗法临床试验提供急需的经济支持。迄今为止，孤儿产品临床试验拨款项目支持的研究已经使得超过60种孤儿药获批上市。”FDA常务副局长Amy Abernethy博士说，“资助项目数量的持续增加让我们倍受鼓舞，我们致力于与研究人员和产业界合作，促进和支持为罕见病患者研究和开发治疗方法。”

FDA收到了89份临床试验拨款申请，100多名罕见病专家（包括学术界人士）对这些申请进行了科学和技术评估。

这些拨款专注于支持产品开发，以满足一系列罕见病（主要是儿童和癌症）患者的需求。拨款获得者、首席研究员和大致资助金额按字母顺序排列如下：

1. Chemocentryx公司（加州山景城），Peter Staehr，avacopan治疗补体3肾小球病（complement 3 glomerulopathy）的2期研究——2年100万美元。

2. 辛辛那提儿童医院医学中心（俄亥俄州辛辛那提），Maryam Fouladi，PTC596治疗弥漫性内生性桥脑胶质瘤（diffuse intrinsic pontine glioma）和高级别胶质瘤（high-grade gliomas）的1期研究——3年75万美元。

3. 辛辛那提儿童医院医学中心（俄亥俄州辛辛那提），Parinda Mehta，槲皮素化学预防治疗范可尼贫血（Fanconi Anemia）患者鳞状细胞癌的2期研究——4年170万美元。

4. 哥伦比亚大学健康科学系统（纽约州纽约），Gary Brittenham，日常维生素D治疗镰状细胞呼吸并发症的2期研究——4年200万美元。

5. Cumberland医药公司（田纳西州纳什维尔），Ines Macias-Perez，口服ifetroban治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy）相关心肌病的2期研究——3年100万美元。

6. 麻省总医院（马萨诸塞州波士顿），Sara Pai，抗PD1治疗HPV相关复发性呼吸道乳头瘤病（HPV-associated recurrent respiratory papillomatosis）的2期研究——3年100万美元。

7. 纽约医学院（纽约州瓦尔哈拉），Mitchell Cairo，病毒特异性细胞毒性T淋巴细胞治疗难治性病毒感染和T细胞免疫缺陷的2期研究——4年170万美元。

8. Privo技术公司（马萨诸塞州皮博迪），Manijeh Goldberg，cisplatin patch（PRV111）治疗口腔癌的1/2期研究——4年200万美元。

9. Targeted治疗技术公司（新泽西州萨默塞特），Ricardo Carvalho，巩膜上topotecan治疗视网膜母细胞瘤（retinoblastoma）的1期研究——3年66万美元。

10. 阿拉巴马大学伯明翰分校（阿拉巴马州伯明翰），Gregory Friedman，溶瘤修饰单纯疱疹病毒治疗小儿小脑恶性脑肿瘤的1期研究——3年75万美元。

11. 加州大学圣地亚哥分校（加州拉霍拉），Jason Sicklick，temozolomide治疗胃肠道间质瘤（gastrointestinal stromal tumor）的2期研究——3年150万美元。

12. 德克萨斯大学MD安德森癌症研究中心（德克萨斯州休斯顿），Michael Andreeff，imipridone（ONC201）治疗急性髓系白血病（acute myeloid leukemia）的1/2期研究——4年100万美元。

“大多数罕见疾病仍然没有批准的治疗方法，FDA致力于促进未满足需求领域的产品开发。该孤儿产品拨款项目是FDA支持罕见病产品开发的几种方式之一。自1983年成立以来，该项目已经拨款超过4亿美元，资助600多项新的临床研究。”FDA孤儿产品开发办公室主任Janet Maynard博士说，“我们很高兴能够持续对各种罕见病研究提供支持，这些疾病的患者几乎没有治疗选择。通过帮助‘点燃’研究，我们希望能加快罕见病产品的开发，并最终为那些最需要治疗的患者提供所需的治疗。”

四分之三（75%）新资助的研究招募包括1个月大儿童在内的各年龄段儿童。这些研究针对影响儿童的各种罕见病，并有可能推进这些疾病的治疗方法。这些疾病包括杜氏肌营养不良症（一种以进行性肌肉丧失和虚弱为特征的遗传性疾病）；镰状细胞病（一组可导致贫血、感染和中风的遗传性红血细胞病）；以及范可尼贫血（一种罕见的遗传性疾病，可导致骨髓衰竭及罹患鳞状细胞癌的高风险）。

三分之二（67%）的新资助将用于各种罕见癌症产品的临床研究。例如，其中一项新资助旨在推进影响儿童的脑癌研究。这项研究招募36个月大的患儿，测试一种创新的治疗方法：使用一种旨在靶向杀死肿瘤细胞、同时保留正常脑细胞的修饰病毒疗法来治疗脑癌。另一项新资助的研究将评估一种新型给药系统，该系统可以持续将化疗（药物）直接递送到眼睛，以治疗常发于幼儿的罕见眼部癌症视网膜母细胞瘤。这种给药系统可能有助于解决患者目前面临的给药障碍。

该项目过去资助的研究已经促成新产品获批，包括：鱼油甘油三酯，这是首个获得FDA批准的由鱼油制成的脂肪乳剂，用于为肠外营养相关胆汁淤积患儿提供热量和脂肪酸；以及首个获批治疗转甲状腺素蛋白介导淀粉样变性所致心脏病的疗法。

除了孤儿产品临床试验拨款项目外，FDA还支持罕见疾病的自然史研究，以进一步推进FDA审批新疗法并提供给患者的使命。

FDA是美国卫生及公共服务部的一个内设机构，通过确保人类和兽医药物、疫苗和其他人用生物制品及医疗设备的安全性、有效性和保密性来保护公众健康。该机构还负责美国食品供应、化妆品、膳食补充剂和电子辐射产品的安全性和保密性，同时监管烟草产品。

外文：FDA awards 12 grants to fund new clinical trials to advance the development of medical products for the treatment of rare diseases