Pharnext公司正在计划一项新的3期临床研究，以进一步探索PXT3003治疗腓骨肌萎缩症1A型（Charcot-Marie-Tooth disease type 1A，CMT1A）患者的潜力。

基于美国食品药品监督管理局（FDA）在完成对关键3期PLEO-CMT研究初步审查和讨论后给出的建议，Pharnext公司决定发起这项新的3期临床试验。

Pharnext公司表示，尽管PLEO-CMT取得了积极结果，但研究组中一个高剂量臂因一些“意料之外的并发剂型问题”而早期终止。因此，FDA建议Pharnext公司进行额外研究来收集足够的数据，以最终支持PXT3003治疗CMT1A的新药上市申请获得一致同意的批准。

Pharnext公司表示：“FDA承认CMT1A存在高度未满足的医疗需求，因此于2019年2月授予PXT3003快速通道资格认定，并鼓励我们再次对研究设计进行讨论。”

PXT3003由固定剂量的巴氯芬、纳曲酮和山梨糖醇组合而成，这3个组分都已被批准用于治疗神经系统疾病。该组合疗法为口服配方，每日两次给药。

该疗法在欧盟和美国被授予孤儿药资格认定，并在中国获得了优先审查权。

CMT1A是由PMP22基因的异常复制导致的，而临床前研究证实，PXT3003可以抑制该基因的异常高水平复制。此外，PXT3003还能增加包裹外周神经的保护性髓鞘的数量，缓解与该病相关的神经肌肉症状。

关键、双盲PLEO-CMT试验（NCT02579759）设计为评估PXT3003治疗323名16-65岁CMT1A患者的安全性和有效性。与对照组相比，该治疗在轻度到中度患者中耐受性良好，且可以缓解机体失能。

在这项3期试验中完成15个月疗程的参与者将有可能被滚动纳入扩展研究PLEO-CMT-FU（NCT03023540），继续接受PXT3003治疗直到其上市。这项正在进行的研究将为PXT3003的安全性和有效性提供长期数据。

“我们仍然对PXT3003作为CMT1A患者急需治疗方案的潜力充满信心，特别是考虑到在已经进行的临床研究中观察到的一致的有效性信号，以及迄今为止PXT3003良好的安全性。” Pharnext公司共同创始人兼首席执行官Daniel Cohen博士说，“为了将PXT3003带给美国CMT1A患者，我们致力于尽可能快速地在临床研究设计上与FDA达成一致。”

Pharnext公司也在欧洲和中国继续进行PXT3003治疗CMT1A的开发项目。公司正在努力推进其在欧洲的注册进程，同时通过中国制药合作伙伴Tasly推进其在中国区的研发和注册进程。

外文:Pharnext to Launch New Phase 3 Trial of PXT3003 for CMT1A