2019年10月21日，OPKO和Pfizer宣布其治疗青春期前儿童生长激素缺乏症的新分子Somatrogon在一项III期临床试验中获得积极数据，与常规每日注射一次的生长激素药物Somatropin相比具有非劣效性疗效，Somatrogon每周注射一次的优势为患儿和父母提供了便利。

生长激素缺乏症（Growth hormone deficiency，GHD）是因垂体前叶不能分泌足够的生长激素导致的一种罕见病，又称垂体性侏儒症，发病率为1/10000 - 1/400，基因突变或后天因素都会导致儿童患上生长激素缺乏症。患儿因生长激素不足会推迟青春期到来，如果不加以治疗，患儿从2-3岁以后会生长减慢或停止生长，影响成年后身高，还可能诱发其他疾病。

重组生长激素如Norditropin（Novo Nordisk）和Somatropin（Pfizer）等是目前常规治疗生长激素缺乏症的方法，还可用于治疗特纳综合征相关（TS）、特发性身材矮小（ISS）以及Prader-Willi综合征（PWS）导致的生长失败。上述两种重组生长激素都采用每日一次皮下注射的用药方式，这对病人和照看者来说是一个相当大的治疗负担。

2019年10月21日，OPKO和Pfizer联合开发的生长激素Somatrogon在III期临床试验中获得积极数据，与Somatropin相比，疗效上具有非劣效性，耐受性和安全性数据良好。

该III期试验是一项全球多中心、随机、开放标签的临床研究，招募了224名患有生长激素缺乏症的初治儿童，以1：1的比例随机分成两组：每周一次的Somatrogon与每日一次的Genotropin。试验主要终点是12月时的身高速度，次要终点是6月和12月时身高变化的标准差、安全性和药效学数据。

试验结果显示，与Genotropin相比，Somatrogon具有等同或略好的疗效。试验达到主要终点，治疗12月后，Somatrogon组患儿的年平均身高速度为10.12 cm，Genotropin组为9.78 cm。次要终点，与Genotropin相比，Somatrogon在第6月和12月身高变化标准差数据、第6月时的身高速度数据都更优些。Genotropin组和Somatrogon组具有类似的耐受性安全性数据，更为详细的数据将会呈现在随后的科学会议上。

2014年，OPKO和Pfizer就Somatrogon达成了全球合作伙伴关系，OPKO负责Somatrogon的临床研究部分，Pfizer以2.95亿预付款获得了Somatrogon的商业化业务。2018年Somatropin销售额为1.42亿美元，与2017年相比下滑9%，Pfizer希望Somatrogon可以弥补其日渐缩水的生长激素市场。

Somatrogon由生长激素和C末端肽（CTP）两部分组成，其中CTP可以有效延长Somatrogon的半衰期。Somatrogon获得了FDA和EMA的孤儿药认定，用于治疗儿童和成人生长激素缺乏症。

早期的临床II期研究中，比较了Somatrogon（0.25、0.48、0.66 mg/kg/周）和Genotropin（0.034 mg/kg/天）治疗生长激素缺乏症的疗效，治疗12月后，两组患者获得相似的年平均身高速度，具体数据见下图。

（图表来源于OPOK）

与常规疗法Norditropin或Somatropin每日一次注射用药相比，Somatrogon采用每周一次注射用药，这对患儿及其家人来说是个重大的进步，减轻了他们的治疗负担，将帮助他们拥有更好的生活质量。此外，经历几年的每天注射治疗，注射疲劳可能会对依从性产生负面影响，从而导致更糟糕的治疗结果，Somatrogon有助力改善这种负面影响。

参考来源：

1. OPKO AND PFIZER ANNOUNCE POSITIVE PHASE 3 TOP-LINE RESULTS FOR SOMATROGON, AN INVESTIGATIONAL LONG-ACTING HUMAN GROWTH HORMONE TO TREAT CHILDREN WITH GROWTH HORMONE DEFICIENCY

2. OPKO和Pfizer官网