Q：倪主任您好！新《药品管理法》规定，国家采取有效措施，鼓励儿童用药品的研制和创新，支持开发符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格,对儿童用药品予以优先审评审批。虽然对儿童药研制，整部法律只有短短几行字，您认为，国家为何如此重视儿童药短缺的问题，以至于写进法律里？
倪韶青：联合国“儿童权利公约”定义儿童是指18岁以下的任何人。我国儿童的概念通常指0~14岁的人群。数据显示，2017年我国0～14岁儿童人口数约为2.47亿，约占全国总人口数的17.8%。 我国儿童专用药呈现“三少”现象，即药品品种少、剂量规格少、剂型少，90%以上的药品没有儿童剂型。我院之前的统计结果显示，儿童专用剂型在10多年内几乎没有增长。 因为没有儿童专用剂型，很多药品需要用剪刀或手掰，把成人用药片或胶囊分成1/2、1/4、1/8、1/16甚至更小，很难做到剂量精确，而且卫生质量不能保证。给儿童安全用药可能带来很多不确定性风险。 而且，据我们前期调查数据显示，临床上近60%的药品没有儿童用药剂量指导，药品缺少儿童临床试验数据，儿童给药剂量多依据成人剂量，再通过体重、体表面积或者年龄进行换算等方法来确定。 儿童不是缩小版的成人，从新生儿到青春期整个过程中，组织器官和功能发生很大的变化，未经过临床试验将成人用药进行换算存在很大的风险。也给儿科医生非常大的行医困惑。 儿童是国家的未来，此次《药品管理法》的修订，鼓励儿童用药品的研制和创新,支持开发符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格，对儿童用药品予以优先审评审批的政策出台，充分显示了党中央、国务院对儿童健康的高度重视。 去年的时候，我们医院还收到习总书记关于对儿童药调研的批示。对于从事儿科药学30年的药师，我们真是非常欣慰。感谢国家对儿童药的关心，感谢社会各界人士对于儿童药的关心，这是政府和社会各界人士共同努力的结果。 儿童用药，哪些紧缺？ Q：哇！真是为国家大力支持儿童药感到高兴！国家卫生健康委于8月27日公布了《第三批鼓励研发申报儿童药品清单》，包括阿司匹林、地西泮、利多卡因、螺内酯、西地那非、依那普利等34种临床需求量较大的儿童药。已有3批鼓励研发申报儿童药品清单公布，累计品种达105种。您能不能大致为我们分析一下目前儿科用药的情况？哪些紧缺？哪些急需？ 倪韶青：儿童最常用的三大药品包括呼吸系统用药、消化系统用药、抗感染用药。目前中国儿童的疾病谱发生了变化，新病、奇病、富贵病、罕见病不断出现，疾病谱越来越宽，先天畸形日益增多。 精神疾病、免疫疾病、低龄肿瘤、血管瘤等适应群体相对偏小的品种非常稀缺。市场上有些常用的抗肿瘤药如阿糖胞苷、长春新碱、甲氨蝶呤等依然非常紧缺。据了解，国家虽然公布了鼓励研发申报儿童药品清单，但是响应的企业却很少。企业还是没有动力去研发儿童药。 之前，我曾经向多家药企介绍儿童药的政策，但是，明显感觉到企业并不热衷，有的表现出兴趣，但是没有动静，企业在评估开启一项药物研发时需要考虑的问题会很多，加上药企受4+7带量采购等政策的影响，在新剂型新规格药品研发的投入上更加审慎。 Q：新《药品管理法》和鼓励药品清单的出台，对于鼓励儿童药创新研发，儿童药临床合理用药指导而言，会有哪些利好的影响？ 倪韶青：新《药品管理法》和《清单》的发布，对企业而言，将有助于企业加快儿童药的研发速度，合理调整生产布局，避免研发盲目性；对医疗机构和医务人员而言，将有望进一步提升儿童合理用药水平，改进医疗服务质量；对患儿和家长而言，增加适宜剂型和适宜规格能够使儿童服用药品相对更加容易，提升不同年龄阶段的儿童用药依从性或顺应性，大大减少用药风险，促进儿童用药安全。 但是，还需要国家出台更加具体的配套规章和政策，需要国家出台相应的技术指导原则，让更多企业看到研发儿童药的市场价值，直白地说让企业能看到利益点，才能真正鼓励和促进儿童用药的研制和创新。 如何加大与患儿和患儿家庭互动？ Q：由于儿童用药比较特殊,在研发过程中,尤其是开展临床试验和招募儿童受试者等方面难度更大一些,研发积极性低。您认为，我们从业人员应该如何加大与患儿及患儿家庭的互动，促使他们积极参与临床试验？ 倪韶青：首先要保障开展的药物临床试验是科学的、伦理的，需要有更多高素质的儿科临床研究人员来参与，需要媒体科学客观地宣传儿科临床试验，让更多的家长和儿童认识到儿童临床试验的重要性和必要性，不开展儿童临床试验其实是对儿童人群的最大伤害。 需要把家长和儿童作为临床试验的合作伙伴，让他们充分参与，甚至参与临床试验的方案设计，尝试成立儿科临床试验家长和儿童咨询委员会，关注家长和儿童真正关注的问题，解决他们的担忧，才能有效促进儿科临床试验的发展。 临床试验促进公益基金会通过几年的持续不懈的努力，已经让更多的人了解了临床试验，对于促进临床试验起了不小的作用。我们明显感觉到，社会对于儿童临床试验的接受程度在增加。有家长开始主动找合适的临床试验，询问临床试验项目的开展，并且希望我们公开临床试验，让他们有更多的机会来参与，这在以前是没有遇到过的。 Q：2015年，CDE曾发布《儿科人群药物临床试验技术指导原则》征求意见稿，尽可能减少儿科人群药物临床试验中的受试者数量，通过数据外推来完善和丰富儿科人群用药信息，指导临床用药，成为了保证患儿用药安全的重要和必要的途径。请问，什么是数据外推？对于儿童临床研究的开展有哪些好处？ 倪韶青：国家食品药品监督管理总局组织制定发布《成人用药数据外推至儿科人群的技术指导原则》的通告（2017年第79号），目的是鼓励研制儿科用药，突破儿童用药难以获得临床数据的难点。 数据外推通常是指：通过科学的研究方法，将已知人群的研究信息和结论，扩展到未知人群（目标人群）从而减少在未知人群中开展不必要的研究。 我们国家出台的这个指导原则中的数据外推是指：通过科学的研究方法，将已知中国成人的研究信息和结论，扩展到未知的儿科人群（目标人群）从而减少在未知儿科人群开展不必要的研究。 儿科临床试验困难，采用新技术和建立新方法，减少不必要的儿科人群药物临床试验，有利于儿科人群的痛苦最小化，数据外推就是这样一项新的技术。通过数据外推可最大程度利用已有数据，尽可能减少儿科人群药物临床试验受试者数量，完善和丰富儿科人群用药信息，指导临床用药，是提高保证患儿用药安全有效的最有效途径之一。
再次感谢倪主任的生动讲解，有了国家的支持，再加上像倪主任这么有爱心的专家从事儿童药的临床研究，祖国花朵未来的健康会越来越好呢！
