诺华公司今天（2019.10.30）宣布，FDA部分叫停了AVXS-101鞘内给药的临床试验。因在AveXis公司所开展的一项小型临床前动物研究中发现，动物背根神经节（DRG）单核细胞有发炎的情况，且有时伴有神经元细胞变性或丢失。基于这些发现，Avexis公司与卫生当局和临床试验研究人员进行了交流，随即发布了此公告。FDA此次的部分叫停不影响已经上市的Zolgensma®或AVXS-101静脉给药临床试验。
AveXis公司正在针对2型SMA患者研究AVXS-101一次性鞘内注射给药的安全性、耐受性及有效性。此次部分叫停会影响正在进行的STRONG这一开放标签、剂量比较、多中心试验的高剂量队列入组。先前已经完成了低剂量和中剂量队列的入组，并且已经发布中期结果。
此临床前动物研究中所观察到的DRG炎症的临床意义尚不清楚，早先的AVXS-101动物研究中未有发现。DRG炎症可能会与感觉效应发生关联。值得注意的是，到目前为止，我们已经完成了对至今能获得的所有人类安全性数据的全面审查，没有在AVXS-101鞘内给药或Zolgensma（静脉给药）患者中发现与感觉变化相关的不良事件。我们正在与卫生当局合作，以确认对临床研究人员的进一步指导。
我们将继续密切监视患者是否出现相关安全事件，且仍然相信接受治疗的患者的总体受益风险比良好，并且我们将继续推进AVXS-101静脉给药的临床研究。我们将与FDA一起努力，确定恢复AVXS-101鞘内给药临床试验所需的任何额外措施。
AveXis和诺华仍致力于研究和开发SMA这一罕见破坏性遗传疾病的基因疗法。
