自从基因疗法先后获批上市，更多的基因治疗已经上路。

目前获批的基因疗法，一个是诺华公司治疗脊髓肌萎缩（SMA）的Zogensma，另一个就是Spark公司治疗遗传视神经营养不良的Luxturna。

在今后1-2年，新的基因疗法，例如百傲万里（Biomarin）公司的治疗血友病的基因疗法临门一脚, 有可能获批上市。

而且，蓝鸟公司的治疗地中海贫血的基因疗法Zynteglo也在欧洲获得有条件批准，治疗12岁及以上的患者输血依赖型非β0/β0基因型的β-地中海贫血（TDT）

那么，如何看基因疗法的今天和明天?

在第四届基因治疗产品质量控制研究论坛上，肖啸教授指出，从小分子化学药到抗体生物药到细胞和基因疗法，药物发展的历史不断演进，复杂性不断增加。

尤其是随着基因和细胞疗法的不断发展，复杂的程度到了一个新的高度。

（肖啸教授在基因疗法产品质量控制研究论坛上。健点子ihealth照片）

这位行业领军者举例目前基因疗法中普遍使用的病毒载体，腺相关病毒（AAV）。目前在AAV病毒载体方面，病毒载体的稳定性，规模化生产，细胞培养的扩容，以及疗效方面都存在一系列挑战。

（腺相关病毒的生产面临一系列挑战。健点子ihealth照片）

其中，由于需要病毒治疗的病毒载体的用量很大，尤其是针对全身性的肌肉疾病，如进行性肌营养不良，因此，载体的规模会是一个挑战。

杜氏肌营养不良（DMD）是一个影响全身肌肉神经的遗传性疾病，需要的病毒载体用量很大，体重一公斤就需要5*10的14次方的用量。

另外，稳定性和疗效也是需要考虑的问题。

此外，病毒载体AAV的生产，需要纯化，目前的三质粒技术，是20多年前的发明，专利期已过。但是，质粒仍是主流。

生产规模方面，需要基因疗法开发的药企具备规模化生产规模，尤其是商业化生产能力。这需要大量的投资，对于小公司尤其困难。

（微肌营养不良蛋白的构造。健点子ihealth照片）

面对挑战，对未来的基因载体来说，具体有哪些展望呢？肖教授指出，上世纪80年代末，一位基因疗法的开拓者，French Anderson就有自己的见解。

这位学者指出，安全性是病毒载体的首要问题。

（安全性是病毒载体的首要要求。健点子ihealth照片）

方兴未艾的基因编辑技术可能让基因治疗更上一层楼，Anderson指出。

“看看几乎任何重大疾病：都有人正在研究一种基因疗法，"Anderson在STAT杂志的一个访谈中指出。”全世界有数百项基因治疗试验。太棒了。如果CRISPR能够比基因治疗更有效地纠正遗传疾病和癌症等，那么就是锦上添花。“

（DMD的介绍。健点子ihealth照片）

最近的一个研究，显示了基因治疗 的前景。一家专注AAV病毒载体治疗遗传肌肉疾病的公司Audentes，报告了积极的数据。

 这个基因疗法，AT-132正在研究治疗X连锁心肌病（XLMTM）。

试验对12 名参加 ASPIRO研究的 剂量升级队列的患者的安全性和有效性进行了评估。

结果显示，前7名接受治疗的患者实现了不需要呼吸机，能够上升到站立位置或行走。

（Adentes公司的正在研发中的基因疗法治疗遗传肌肉疾病。公司网站）