Soleno Therapeutics公司是一家为治疗罕见病开发新型疗法的临床阶段生物制药公司，该公司近日宣布：数据安全监督委员会（DSMB）完成对二氮嗪胆碱控释片（DCCR）治疗普拉德-威利综合征（PWS，小胖威利综合征）3期DESTINY PWS试验的第二次审查，推荐试验继续按计划进行，不需要任何修改。此次审查以超过50%招募和治疗的患者数据为基础。

“我们非常高兴DSMB再次推荐该3期试验继续不做任何修改地按计划进行，这为DCCR的安全性提供了持续的支持。”Soleno公司首席执行官Anish Bhatnagar博士说，“DESTINY PWS的招募工作仍在继续，预计2020年上半年有望获得顶线数据。”

DESTINY PWS试验是一项3期、随机、双盲、安慰剂对照研究，针对大约100名确诊PWS患者评估每日口服一次DCCR的安全性和有效性。主要终点是13周时食欲过盛评分与基线相比的改变。完成DESTINY PWS的患者可以选择进入非盲、安全性扩展研究C602。

DSMB由一组独立专家组成，负责监督DESTINY PWS研究的安全性。DSMB审查安全信息，并提出建议：不进行修改继续研究、修改研究或者因安全考虑终止研究。

2018年7月，美国食品药品监督管理局（FDA）授予DCCR治疗PWS的快速通道资格认定。在此之前，二氮嗪胆碱已经获得美国和欧盟授予治疗PWS的孤儿药资格认定。

关于普拉德-威利综合征（PWS，小胖威利综合征）

美国普拉德-威利综合征协会（Prader-Willi Syndrome Association USA）估计美国PWS患病率为1/12000-15000。这种疾病的典型症状是食欲过盛——一种无法满足的慢性饥饿感，会严重降低PWS患者及其家属的生活质量。PWS的其他特征包括行为问题、认知障碍、肌张力减低、身材矮小（未使用生长激素治疗时）、过量体脂积聚、发育迟缓和性发育不全。过度进食会导致严重病症（例如胃破裂、肥胖、糖尿病、心血管疾病）甚至死亡（例如噎住窒息，由于寻食行为导致意外死亡）。普拉德-威利研究基金会（Foundation for Prader-Willi Research）的一项全球调查指出，96.5%的受访者（父母和护理者）认为食欲过盛是需要新药物缓解的最重要或非常重要的症状。目前还没有获批治疗食欲过盛、代谢、认知功能或该病行为方面问题的疗法。

关于二氮嗪胆碱控释片（Diazoxide Choline Controlled-Release Tablet，DCCR）

DCCR是二氮嗪的一种新型、专有控制释放、结晶盐配方，每日治疗一次。二氮嗪这种母体分子几十年来已经在数以千计的新生儿、儿童和成人中用于治疗几种罕见病，但没有被批准治疗PWS。Soleno公司设想并建立了一个使用二氮嗪和DCCR治疗PWS广泛专利组合。DCCR开发项目获得来自多项已完成临床试验积极数据的支持，包括5项1期临床研究（针对各种代谢适应证和健康志愿者）和3项2期临床试验，其中一项治疗PWS患者。在PWS 2期临床研究中，DCCR在解决食欲过盛和其他几个PWS标志性症状（比如攻击性/破坏性行为，脂肪量和异常的脂质分布）方面表现出前景。

外文：Soleno Therapeutics Announces Positive Outcome from Second Planned Data Safety Monitoring Board Review of Phase III DESTINY PWS Clinical Trial of DCCR in Prader-Willi Syndrome