Cartesian Therapeutics是一家全面整合的临床阶段生物制药公司，正在为治疗癌症和自身免疫疾病开发细胞和基因疗法。该公司近日宣布：启动领先候选CAR-T疗法Descartes-08治疗全身型重症肌无力（Generalized Myasthenia Gravis，GMG）患者的1/2期临床试验（NCT04146051）。该公司表示，这是是首个进入临床开发治疗自身免疫疾病的CAR-T研究项目。

“重症GMG患者的治疗选择有限，经常依赖于非选择性的、长期免疫抑制疗法（ISTs），但这些疗法具有长期毒性。”该试验首席研究员、迈阿密大学米勒医学院（University of Miami Miller School of Medicine）神经病学助理教授Volkan Granit博士说，“Cartesian公司的CAR-T技术能够选择性靶向该病元凶即产生抗体的浆细胞。这种选择性靶向疗法有望帮助GMG患者停用ISTs。”

“MG治疗的一个趋势是开发更多的靶向疗法。”该研究共同研究员、迈阿密大学米勒医学院神经病学教授兼神经肌肉科主任Michael Benatar博士说，“针对产生CAR-T细胞自身抗体的异常长寿命浆细胞的靶向清除策略，是一种非常有前景的新方法。”

Descartes-08是一种CD8+ CAR-T研究性疗法，靶向表达B细胞成熟抗原（BCMA，一种所有浆细胞都表达的蛋白质）的细胞。“与传统CAR-T不同的是，Descartes-08被设计为拥有确定和可预测的半衰期，可以重复给药以最大化药效，同时最小化毒性风险。” Cartesian公司首席医学官Metin Kurtoglu博士说，“安全特性得到增强的Descartes-08可用于从多发性骨髓瘤和其他癌症到自身免疫疾病等一系列疾病。”

“Cartesian公司在研发方面的全面整合方法，以及对内部cGMP生产的高度关注，使其能够迅速将3个有前景的项目转化为临床开发。”辉瑞前全球研发总裁、Cartesian公司高级顾问John LaMattina说，“我对该团队迅速扩展创新细胞和基因疗法管线的印象深刻。开发更安全有效的CAR-T有望治疗多种自身免疫疾病，还使得CAR-T能够更早地应用于多发性骨髓瘤和其他癌症的治疗范例中。”

关于全身型重症肌无力（Generalized Myasthenia Gravis，GMG）

GMG是一种自体抗体在神经肌肉接头处攻击特定蛋白质的慢性自身免疫疾病，会破坏神经与肌肉的沟通方式，导致肌肉无力和疲劳。该病可以发生在任何年龄、任何种族，男女均可患病。MG是一种罕见病，在美国、欧盟和日本影响近20万人。GMG患者可能出现各种症状，包括眼睑下垂和复视，以及严重的肌肉无力，包括危及生命的呼吸肌肉无力。

原文标题：First CAR-T to enter clinical development for an autoimmune disease