· 益普生公司（Ipsen）的罕见病系列产品得到扩充——包含了一种治疗FOP的高选择性研究型ALK2抑制剂BLU-782

 · 借助益普生公司在罕见病和全球基础设施中的临床专长，加速BLU-782全球发展

 · Blueprint医学公司有资格获得高达5.35亿美元的资助，其中包括2,500万美元的预付款，以及高达5.1亿美元的潜在开发、监管及销售里程碑、其他款项，以及百分比使用费。

益普生（Ipsen）和Blueprint药品公司近日宣布，益普生通过其子公司Clemetia制药与Blueprint药品公司达成一项全球独家许可协议，用于开发和发售治疗进行性肌肉骨化症（fibrodysplasia ossificans progressiva ，FOP）的药物BLU-782，一种口服的、高选择性研究型ALK2抑制剂。

该协议增强了益普生公司的罕见病系列产品，并推进Blueprint公司实现快速有效的开发BLU-782使其成为治疗FOP患者的潜在疗法的目标。益普生表示，通过正在进行的palovaroten晚期临床开发，使其公司能这复杂且极其罕见的基因疾病中保持领先地位。palovarotene是一种研究型维甲酸受体γ（简称RARγ）激动剂。随着最近在健康志愿者的I期研究中完成给药的BLU-782加入，益普生能潜在为FOP患者提供更广泛的治疗选择。

 “我们的策略是建立领先的罕见病专营权，通过最近对Clementia的收购，我们获得了同类首个产品palovarotene。现在加上Blueprint药品公司的BLU-782, 我们拥有了两种强大的补充药物候选。我们将继续为全世界FOP患者及其他罕见病患者开发并提供有价值的疗法。” 益普生公司CEO David Meek说。

 “我们钦佩益普生在复杂、极其罕见的基因疾病领域的全球临床开发上作出的卓越成就，并且我们相信这些专业知识结合益普生全球基础设施和转化FOP治疗的承诺，将会加速BLU-782的全球发展。” Blueprint医药的CEO Jeff Albers表示，“我们深受FOP群体的鼓舞，包括患者、患者家庭、临床医生及相关倡导群体，我们很荣幸能够与他们一同努力推动BLU-782计划，将首个靶向FOP驱动基因ALK2研究型疗法从概念发展到临床开发阶段。我们也感谢我们Blueprint公司的团队的奉献精神和干劲，是他们不懈的努力使BLU-782走到了今天。”

根据许可协议的条款, Blueprint医药将有资格获得高达5.35亿美元的预付金、里程碑及其他款项，包括预付一笔2500万美元的现金和高达5.1亿美元的包括FOP在内，两种以上适应症的特许产品的开发、监管、销售里程碑的潜在里程碑付款。此外，益普生还将按全球年度净销售额总数的低位到中位百分比阶梯式支付许可产品的使用费用，在许可协议下可根据特殊情况进行调整。

关于BLU-782

BLU-782由Blueprint医药公司设计，通过Blueprint 医药所属的科学平台研发的一种以FOP根本病因ALK2突变为选择性靶点的药物。Blueprint医药公司最近针对健康志愿者进行BLU-782的I期试验完成给药，并在2019年9月举办的美国骨骼和矿物研究学会年度会议中报告了初始数据。数据显示BLU-782在测试的剂量下具有良好的耐受性。先前特征明显精准基因的FOP模型临床前数据显示，BLU-782可以预防因损伤和手术引起的异位骨化，减轻水肿，恢复肌肉损伤后健康组织的应对能力。FDA授予BLU-782罕见儿科疾病认定、孤儿药资格认定和快速通道资格。

关于进行性肌肉骨化症

FOP是一种严重致残的罕见遗传性疾病，特征为进行性异位骨化（progressive heterotopic ossification ，HO）或肌肉、韧带、肌腱异常转化为骨骼。HO可能是自发的，也可能与阵发性疼痛病（通常由软组织损伤引起）发作有关。随着疾病的发展，骨骼外骨逐渐压迫关节，导致严重的残疾和丧失活动能力，累及呼吸系统，增加早亡风险。FOP由ALK2基因上突变引起，ALK2基因也称为ACVR1，能够引发骨骼形态发生通路的不适当激活。

外文：Ipsen and Blueprint Medicines announce exclusive global license agreement to develop and commercialize BLU-782 for the treatment of fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP)